Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD)、亨廷顿氏病 (HD)、肥胖症和杜氏肌营养不良症 (DMD) 是该公司寻求解决的主要未满足医疗需求。该消息是在该公司于 2025 年 1 月 13 日在第 43 届摩根大通年度医疗保健会议上发表演讲之前发布的。
外显子 53 跳跃研究计划
- WVE-N531 是一种外显子跳跃寡核苷酸，旨在诱导内源性、功能性肌营养不良蛋白的产生，用于治疗适合进行外显子 53 跳跃的 DMD 男孩。
- 2024 年的主要成就
- WVE-N531 第 2 阶段 FORWARD-53 研究的中期结果显示，高度一致，平均肌肉含量调整后的肌营养不良蛋白表达为 9.0%（范围：4.6-13.9%），一流的肌肉输送，改善肌肉健康的多项指标，以及安全和良好的耐受性。
- 预期即将到来的里程碑：
- FORWARD-53 试验正在进行中，所有患者均选择在研究计划的延长部分中继续接受每月服用 WVE-N531 的治疗。
- Wave 预计将在 2025 年第一季度提供 48 周的 FORWARD-53 数据，并收到监管机构关于加速审批途径的反馈。
