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外显子 44 跳跃疗法
外显子 44 跳跃疗法
数字微镜
杜氏肌营养不良症可通过外显子 44 跳跃疗法治疗的突变和缺失
新闻稿
FDA 将 Avidity Biosciences' Delpacibart Zotadirsen (del-zota) 指定为治疗允许外显子发生突变的个体的 DMD 的突破性疗法......
研究
Entrada Therapeutics 在欧洲开始进行外显子 44 和外显子 45 跳跃疗法临床试验
社论
Del-zota(EXPLORE44)可为接受外显子44跳跃治疗的患者提供接近30%的正常肌营养不良蛋白生成
新闻稿
Avidity Biosciences 公布 Del-zota 的正面顶线数据,显示肌营养不良蛋白水平持续、统计上显著改善
新闻稿
Entrada Therapeutics 获得 FDA 批准,开始 ENTR-601-44 外显子跳跃治疗临床试验
研究
即将推出的用于治疗杜氏肌营养不良症的外显子 44 跳跃疗法
受欢迎的
关于 Elevidys 用于治疗杜氏肌营养不良症的常见问题
DMD 战士
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2024年12月26日
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PepGen 宣布将停止外显子 51 跳跃研究的临床试验
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Entrada Therapeutics 获得欧盟授权,开展杜氏肌营养不良症外显子 45 跳跃临床试验
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Entos Pharmaceuticals 开发可重复给药的全长肌营养不良蛋白基因疗法:Fusogenix PLV 方法