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杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症
研究
为治疗杜氏肌营养不良症而开发的下一代外显子跳跃疗法
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Insmed 基因疗法 (INS1201) 有望挑战杜氏肌营养不良症 (DMD)
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NICE 最终指南将 AGAMREE(Vamorolone)用于治疗杜氏肌营养不良症,对 Santhera 具有积极作用
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Liubov Gushchina 博士的外显子 17 跳跃研究获得资助
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ImmunoForge 获得 FDA IND 批准,用于治疗 DMD 心肌病的“Pemziviptadil”第 2 期临床试验
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Sarepta 重申 2025 年产品净收入总额将达到 $30 亿美元
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Wave Life Sciences 宣布计划于 2025 年开展外显子 53 跳跃研究
新闻稿
Edgewise Therapeutics 宣布 2025 年计划
数字微镜
杜氏肌营养不良症的营养指南:应吃的食物和应避免的食物
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受欢迎的
关于 Elevidys 用于治疗杜氏肌营养不良症的常见问题
DMD 战士
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2024年12月26日
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ITF Therapeutics LLC 在 MDA 临床和科学会议上展示了 DUVYZAT™ (givinostat) 治疗杜氏肌营养不良症的长期数据
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Avidity Biosciences 公布 Del-zota 的正面顶线数据,显示肌营养不良蛋白水平持续、统计上显著改善
新闻稿
罗氏将在 2025 年肌肉萎缩症协会 (MDA) 会议上分享正在进行的 Elevidys 基因治疗研究