Solid Biosciences 是一家开发用于治疗神经肌肉和心脏疾病的精准下一代基因药物的生命科学公司，该公司公布了截至 2024 年 12 月 31 日的第四季度和全年财务业绩，并提供了业务更新。
Solid 总裁兼首席执行官 Bo Cumbo 评论道：“过去 18 个月来，我们一直认真执行杜氏肌营养不良症和 FA 开发计划，这让 Solid 发生了翻天覆地的变化，并为我们迈向 2025 年及以后的发展提供了巨大的动力。我们下一代杜氏肌营养不良症 (Duchenne) 项目 SGT-003 的 1/2 期 INSPIRE DUCHENNE 试验的前三名参与者的初始 90 天数据虽然还处于早期阶段，但已显示出令人放心的安全体验，并且肌肉完整性和健康的生物标志物有希望改善。我们相信这些早期指标支持 SGT-003 成为治疗杜氏肌营养不良症的一流基因治疗候选药物的潜力。我们理解杜氏肌营养不良症患者群体对这些数据的兴奋，我们致力于有目的性和紧迫性地采取行动，尽快将 SGT-003 推向临床。”(阅读更多)
SGT-003 的初步临床数据积极
观察到每个细胞核的高载体基因组拷贝数、强劲的微肌营养不良蛋白表达以及肌肉完整性其他指标的早期改善，包括：
- 每个细胞核的平均载体拷贝数：18.7 (N=3)，
- 平均微肌营养不良蛋白表达：110%（N=3），通过蛋白质印迹法测量，
- 平均微肌营养不良蛋白表达：108%（N=3），经质谱测量，
- 抗肌萎缩蛋白阳性纤维平均百分比：78%（N=3），通过免疫荧光测量，
- 平均 β 肌聚糖阳性纤维百分比：70% (N=3)，
- 平均 nNOS（神经元一氧化氮合酶）阳性纤维百分比：42%（N=3），
- 另外 7 种肌肉完整性生物标志物得到改善（N=3），并且
- 第 180 天左心室射血分数 (LVEF) 较基线有 8% 的早期平均改善 (N=2)。
了解更多： 关于 Solid Biosciences SGT-003 基因治疗的常见问题
与 FDA 举行会议，讨论 SGT-003 的潜在加速审批途径
- 截至 2025 年 2 月 11 日数据截止日期，6 名接受治疗的参与者对 SGT-003 耐受性良好，未观察到严重不良事件 (SAE)、疑似意外严重不良反应 (SUSAR) 或急性肝损伤 AE。
- 试验招募工作正在进行中，公司预计到 2025 年第二季度初将招募超过 10 名参与者，到 2025 年第四季度将招募约 20 名参与者。
- 2025 年中，公司计划请求与 FDA 举行会议，讨论 SGT-003 的潜在加速审批途径。
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