Insmed在ClinicalTrials.gov上发布的ID为NCT06817382的页面上宣布，将启动针对杜氏肌营养不良症开发的INS1201基因疗法的1期试验。
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INS1201基因治疗1期临床试验
本研究的主要目的是评估对患有 DMD 的男性门诊患者通过 IT 给药单剂量 INS1201 的安全性和耐受性。
什么是 Insmed INS1201 基因治疗？
INS1201 直接作用于中枢神经系统，通过鞘内给药，而 Elevidys 则需要全身静脉注射。这种有针对性的给药策略旨在解决全身基因治疗的安全性和有效性问题。
鞘内给药可将所需剂量大幅降低 10 至 50 倍，通过将药物集中在需要的地方，可防止全身毒性和脱靶效应。尽管存在脊髓损伤、神经损伤和感染风险等障碍，但这可能为患者提供更安全、更成功的选择，尤其是考虑到静脉治疗中使用的大剂量病毒载体的安全问题。
INS1201临床试验 – NCT06817382
学习开始时间（预计）: 2025-05-31
小学完成情况（预计）: 2028-01-31
研究完成情况（预计）: 2028-03-31
参与人数（预计）：12（男性）
位置：美国
适合学习的年龄：2岁至4岁（儿童）
INS1201 第一阶段参与标准
受试者必须符合纳入标准才有资格参与。如果受试者患有其他疾病或正在接受其他治疗，导致无法接受基因治疗，则可能无法参与。点击此研究链接，即可查看完整的纳入和排除标准： NCT06817382 –。
我如何联系 Insmed？
姓名: Insmed 医疗信息
电话号码: 18444467633
电子邮件邮箱：[email protected]
了解更多: 杜氏肌营养不良症的治疗方法（所有研究列表）
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