Entos Pharmaceuticals Inc.(Entos)是一家生物科技公司,利用其非病毒、可重复给药的Fusogenix PLV递送技术研发基因疗法。CureDuchenne Ventures宣布向Entos提供1.02亿美元的初始投资。为了治愈杜氏肌营养不良症(DMD),Entos将利用这笔融资开发一种递送全长抗肌萎缩蛋白的肌肉靶向疗法。
CureDuchenne Ventures 投资 Entos Pharmaceuticals
CureDuchenne 创始人兼首席执行官 Debra Miller 表示:“我们对 Entos Pharmaceuticals 技术的潜力感到非常兴奋,并期待与 Entos 合作开发一种能够克服当前基于 AAV 的方法的局限性的基因疗法——这种疗法不会排除具有预先存在免疫力的个体,允许重复给药,并且至关重要的是,将全长肌营养不良蛋白输送到所有必要的肌肉组织。” Fusogenix PLV –
CureDuchenne 长期以来一直是资助创新治疗方法的领导者,这项投资彰显了我们持续运用风险慈善事业,推动杜氏肌营养不良症的变革性治疗进展。我们向捐赠者和杜氏肌营养不良症患者群体致以衷心的感谢——是你们的支持使这项投资成为可能,并将继续推动治愈杜氏肌营养不良症的进程。”
Fusogenix PLV 是什么
Fusogenix PLV 递送平台采用我们专有的融合 FAST 蛋白配制而成,可驱动治疗性核酸有效载荷融合并向全身细胞和组织递送,从而使这些急需的治疗方法成为现实。
Entos Pharmaceuticals 首席执行官 John Lewis 表示:“Fusogenix PLV 平台能够安全、有效且可重复地将全长功能性基因(例如肌营养不良蛋白)递送至全身肌肉细胞。鉴于 Fusogenix PLV 疗法可以根据需要进行多次给药,这可能会带来真正的变革。我们希望这种方法能够为杜氏肌营养不良症患者及其家人带来真正的改变。”