研究

关于杜氏肌营养不良症蛋白质相互作用的新研究有助于开发更有针对性的治疗方法

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一项开创性的发现揭示了肌肉稳定蛋白肌营养不良蛋白与其伴随蛋白肌营养不良蛋白之间的复杂关系，为研究开辟了新的途径......

斑马鱼建模在杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究中展现出前景

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斑马鱼 (Danio rerio) 已成为研究肌肉骨骼发育和相关疾病病理生理学的宝贵模型生物。关键基因和生物学...

迈阿密大学健康系统和霍尔茨儿童医院的医生评估了 ELEVIDYS 的有效性

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迈阿密大学健康系统和霍尔茨儿童医院的医生在获得 ELEVIDYS 治疗方面发挥着重要作用。该疗法提供了一种功能性微基因……

SPLICER 基因编辑工具在治疗杜氏肌营养不良症方面具有巨大潜力

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一种新的基因编辑工具可以帮助细胞机制跳过导致疾病的基因部分，已被用于减少...的形成。

研究人员发现 18 位代码 (Wnt7a)，可让蛋白质在体内“搭便车”

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渥太华大学和渥太华医院的研究人员发现了一个 18 位代码 (Wnt7a)，蛋白质可以利用该代码与外泌体结合......
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我们不希望孩子们死于可以治愈的疾病。我们希望给家庭带来希望，并确保所有患有 DMD 的儿童都能得到治疗并恢复健康。

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