巴西暂停使用 ELEVIDYS(delandistrogene moxeparvovec)

在两名 DMD 患者和一名 LGMD 患者死亡后,罗氏公司暂停了 Elevidys 的国际运输,随后巴西卫生监管机构 (Anvisa) 也暂停了 Elevidys 的使用。

巴西卫生监管局(Anvisa)宣布,作为预防措施,已暂停基因治疗药物Elevidys(delandistrogen moxeparvovek)在巴西的营销、分销、生产、进口、广告宣传和使用。该暂停措施将持续到近期美国使用该产品治疗的患者出现急性肝衰竭死亡病例相关的安全性不确定性得到完全澄清为止。

这一决定是根据美国食品药品监督管理局(FDA)发布的新监管信息做出的,该信息报告了三起与使用由Sarepta Therapeutics开发的AAVrh74载体技术基因治疗产品有关的死亡事件。

两例病例涉及接受Elevidys治疗的患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的非卧床儿科患者,第三例病例涉及一名患有肢带型肌营养不良症的成年患者,该患者正在接受基于同一病毒载体的在研基因治疗产品。两例病例均进展为急性肝衰竭,并导致患者死亡。

了解更多: 罗氏暂停向美国境外运送Elevidys基因疗法

了解更多: 欧洲药品管理局(EMA)对Elevidys发出负面意见

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来源Anvisa

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