我们继续为来自世界许多国家的 DMD 患者发声。杜氏肌营养不良症患者报告说，他们国家的 DMD 协会运作不力。与政界人士和制药公司的会面没有取得明显成果。 谁应该为 DMD 治疗未能进入我国负责？
你还在等什么？
如果FDA 和 EMA 批准的 DMD 治疗方法尚未抵达您的国家或未被保险覆盖，您应该知道您所在国家/地区的 DMD 协会在抗击该疾病方面做得还不够。 因此，请询问您所在国家的 DMD 协会：杜氏肌营养不良症治疗何时会来到我们国家？
了解更多： FDA 批准的 DMD 治疗方法
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关于DMD
杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种罕见且具有破坏性的遗传性疾病，主要影响男孩，导致肌肉逐渐无力、行动不便，并最终因呼吸和心脏并发症导致过早死亡。在过去的几十年里，人们对这种疾病的了解取得了重大进展，并开发了几种可以改善患者生活质量的治疗方法。
尽管取得了这些进步，但世界各地的 DMD 协会仍面临诸多挑战，无法确保这些改变生活的治疗方法能够为各自国家的患者所用。尖端研究、获批疗法和患者获得这些治疗之间的差距不断扩大，DMD 协会在弥合这一差距方面的不足不容忽视。[阅读更多： 什么是杜氏肌营养不良症？]
治疗机会的差异
DMD 协会面临的最突出问题之一是各国获得批准治疗的机会存在差异。在美国和许多欧洲国家等高收入国家，患者可以使用 eteplirsen、ataluren 等药物，以及最近的基因疗法。这些治疗虽然昂贵，但却为减缓疾病进展和改善患者预后带来了希望。然而，在许多低收入和中等收入国家，这些疗法的获取仍然受到限制或完全不可用。这些药物的成本，加上审批过程中的官僚主义延迟，往往使患者无法及时获得救命的治疗。
在某些情况下，DMD 协会成功地游说某些国家批准和引入新疗法。然而，这些努力往往是孤立的，缺乏在全球产生重大影响所需的规模。无法普遍倡导治疗的可及性或为低收入国家找到可行的解决方案是这些组织的重大失败，这些组织的首要目标应该是确保所有儿童，无论他们身在何处或经济状况如何，都能得到他们应得的照顾。
DMD 协会的作用：倡导还是官僚主义？
尽管世界各地的杜氏肌营养不良症协会在提高人们对杜氏肌营养不良症的认识方面发挥着至关重要的作用，但他们的宣传工作往往无法为患者带来切实的成果。在许多情况下，这些组织被官僚程序所困扰，难以驾驭复杂的政府和制药环境，以倡导快速批准和分发新疗法。他们可能还过度依赖企业伙伴关系，使他们容易受到利益冲突的影响，从而阻碍他们为患者的最大利益采取行动的能力。
此外，许多 DMD 协会未能关注或理解低收入国家患者的需求。他们的努力集中在高收入国家，因为这些国家已经具备提供治疗的基础设施，这浪费了其他国家儿童的时间。缺乏全球视角导致 DMD 护理方法支离破碎，没有优先考虑最脆弱的人群。
DMD 协会与政界人士的合作
根据我们从 DMD 患者那里获得的信息，DMD 协会与政客的会面并没有产生有意义的结果。 目前还未解释会议结束后将采取什么行动以及如何跟进。 据称，这些会议只是做做样子，除了给人留下正在发挥作用的印象之外，没有任何实际意义。
什么决定了 DMD 协会的成功？
如果外显子跳跃和基因治疗等治疗方法还没有进入你的国家，或者不在保险范围内，那么你的国家DMD协会的工作就不足了。
会议、拍照和社交媒体帖子不足以将 DMD 治疗带到您的国家。
如果治疗药物还没有抵达你的国家，你应该首先向你国家的 DMD 协会施加压力。你不应该接受他们的借口。 因为协会的目的不是找借口，而是提出解决方案。
医生的职责
如果您所在国家的儿科神经病学家和遗传学家没有研究世界各地开发的 DMD 治疗方法的有效性，或者没有检查那些接受这些治疗的患者，那么您应该知道存在问题。
如果您所在国家的科学家没有对 DMD 的遗传学进行确凿的研究，但却不断批评正在开发和销售的治疗方法，并经常说这些治疗方法无效，那么您应该知道存在问题。
现在，在世界各地很容易找到接受过 DMD 外显子跳跃和基因治疗的儿童。我们 DMD Warrior 经常与这些儿童的家人沟通。许多家庭报告说，治疗效果非常好。
什么决定了医生和科学家的成功？
如果您所在国家的医生和科学家无法在 DMD 治疗方面取得重大药物研发成果，那么这意味着他们没有成功。
如果他们不研究 DMD 儿童的治疗方法，不研究数据，不与接受治疗的儿童家人见面，而是不断批评当前的治疗方法，那么你应该知道他们没有成功。
政治家的责任
如果您所在国家的政客认为，通过与患有 DMD 的儿童合影并在社交媒体上分享，他们就能取得成功，那么您应该意识到，这已经不再有效了！
政治家的主要使命是取得成功的结果，而不是找借口！
如果您的国家尚未提供所有 DMD 治疗，或者这些治疗不在保险范围内，那么政客是其中最应该承担责任的人之一。[阅读更多： 杜氏肌营养不良症：治疗和费用]
制药公司的责任
如果制药公司尚未在您所在的国家申请 DMD 治疗许可，您一定会想知道这背后更深层次的原因。
如果制药公司仍然不对自己研发的药品制定合理的价格并将其销往世界各地，你要知道，他们考虑的只是自己能赚到的钱，而不是你的孩子。
如果协会、医生、科学家和政客们没有对这些过高的价格发出足够的抗议，你应该仔细想想其背后的原因。
全球合作的必要性
将杜氏肌营养不良症治疗带到医疗资源匮乏的地区的最大障碍之一是 DMD 宣传的碎片化性质。为了取得有意义的进展，需要采取更加统一的全球方法。DMD 协会、制药公司、政府和非政府组织 (NGO) 之间的国际合作可以帮助加快向目前无法获得这些疗法的国家提供治疗。
世界卫生组织 (WHO) 和无国界医生组织 (MSF) 等组织已表明，大规模的协作努力可以克服资源匮乏地区与药物供应相关的障碍。同样，DMD 协会可以借鉴这些模式，采取更全面、更包容的全球宣传方式，不仅关注富裕国家，还要关注如何让所有人都能负担得起并获得治疗。
加大对 DMD 协会的压力
归根结底，DMD 协会必须做的不仅仅是提高认识和资助研究；他们必须承担更大的责任，推动全民获得医疗服务。这意味着他们不仅要加大游说力度，向制药公司游说，还要向政府和国际监管机构游说。这些协会仅仅要求在高收入国家提供治疗是不够的；他们必须积极倡导全球解决方案，解决系统性障碍，例如治疗费用高昂、医疗基础设施薄弱以及发展中国家罕见疾病治疗资金有限等。
需要对这些组织施加更大压力，使其将重点转向全球可及性，特别关注那些历来被忽视的地区。这将需要强有力的领导力、透明度和将患者需求置于其工作中心的新承诺。
结论
贵国的杜氏肌营养不良症协会无法确保杜氏肌营养不良症治疗能惠及世界各地的患者，这是一个亟待解决的关键问题。虽然一些国家已经取得了进展，但许多患者在治疗方面仍然存在巨大差距，特别是在低收入和中等收入国家。前进的道路需要一种更加全球化、统一的宣传方式，推动所有杜氏肌营养不良症患者平等获得护理和治疗，无论其地理位置或经济状况如何。只有这样，我们才能真正说，对抗杜氏肌营养不良症的斗争正在全球范围内取得进展。
请与您关注的协会、您为孩子检查的医生、您支持的政治家、您周围的 DMD 患者以及制药公司分享此文章。
团结一心让我们更加强大。
