专注于开发尖端基因疗法的创新生物技术公司Belief BioMed (BBM) 今天宣布，其杜氏肌营养不良症 (DMD) 基因疗法候选药物 BBM-D101 的临床试验申请已获得国家药品监督管理局 (NMPA) 批准。至此，BBM-D101 的临床试验申请已同时获得国家药品监督管理局和美国食品药品监督管理局 (FDA) (FDA) 的批准。
Belief BioMed联合创始人、董事长兼首席科学官肖潇博士表示：“我们很高兴与大家分享BBM-D101获得国家药品监督管理局（NMPA）IND批准的好消息。我们感谢NMPA对该IND的审查，并期待继续与NMPA合作开展临床试验。此前，FDA已获得IND批准。我们将加快临床研究进度，尽快为杜氏肌营养不良症（DMD）患者带来新的治疗选择。”
本次临床试验是一项开放标签、单剂量临床研究，旨在评估单次静脉输注治疗4-9岁杜氏肌营养不良症（DMD）患者的安全性和有效性。由于BBM-D101采用工程改造的衣壳，能够更高效地转导肌肉组织，因此拟定的临床剂量低于已获批的同类腺相关病毒（AAV）基因治疗产品，且预计BBM-D101具有良好的安全性。
什么是BBM-D101基因治疗？
BBM-D101是BBM拥有自主知识产权的基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法。该疗法基于基因工程改造的AAV载体，通过单次静脉注射将优化后的基因递送至全身肌肉组织，从而实现对DMD的“一次给药、长期有效”治疗。
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IND 许可是什么意思？
新药临床试验申请 (IND) 是向美国食品药品监督管理局 (FDA) (FDA) 申请授权，用于人体试验药物或生物制品的申请。（阅读更多： IND 批准的含义)
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