在肌肉萎缩症协会 (MDA) 2025 年大会上，罗氏将讨论他们正在进行的 Elevidys 基因治疗研究。
关于 Elevidys' Embark 两年数据以及 Study 101、102 和 Endeavor 的汇总分析的最新口头研究显示，杜氏肌营养不良症 (DMD) 男孩的运动功能关键指标出现了具有临床意义和统计学意义的改善
Elevidys 正在进行的临床研究
Elevidys，登船（Aşama III，NCT05096221）tedaviden iki yıl sonra ve Çalışma 101'in（Aşama I/II，NCT03375164，n=4），Çalışma 102'nin（Aşama II，NCT03769116，n=26） ve ENDEAVOR Kohort 1'in (Aşama Ib, NCT04626674 , n=20) birleştirilmiş analizinde tedaviden üç yıl sonra motor fonksiyonun temel ölçümlerinde ististiksel olarak anlamlı ve klinik olarak anlamlı iyileşmeler gösterdi,伊伊这是 harici kontrol group karşılaştırıldığında。顶部 Elevidys 是 tedavinin，tedavi sırasında dort ila sekiz yaşlarındaki bireylerde hastalığın ilerlemesinin uzun vadeli 稳定syonu veya yavaşlaması ile sonuçlandığını göstermektedir。
与匹配良好的外部对照组相比，在 EMBARK（III 期，NCT05096221）治疗两年后，以及在研究 101（I/II 期，NCT03375164，n=4）、研究 102（II 期，NCT03769116，n=26）和 ENDEAVOR Cohort 1（Ib 期，NCT04626674，n=20）的汇总分析中，治疗三年后，Elevidys 在运动功能关键指标方面表现出统计学上显著且具有临床意义的改善。总之，这些数据表明，对于治疗时年龄为 4 至 8 岁的个体，Elevidys 治疗可长期稳定或减缓病情进展。
EMBARK 试验第二年的顶线数据于 2025 年 1 月公布。 在两年的 EMBARK 研究中没有观察到新的安全信号。
为了进一步评估 Elevidys 对疾病进展的影响，在 EMBARK 第一部分中，通过磁共振成像 (MRI) 对部分个体的肌肉健康和肌肉病理变化进行了评估。第 52 周的结果显示，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受 Elevidys 治疗的患者的疾病进展趋于稳定或减缓。第 104 周，与第 52 周的安慰剂相比，肌肉和肌肉群的 MRI 变化与基线相比仍然普遍有利于 Elevidys。
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Elevidys 营销授权
Elevidys 已获批用于治疗 4 岁以上的杜氏肌营养不良症患者，无论其是否能够行走，均在美国、阿拉伯联合酋长国 (UAE)、卡塔尔、科威特、巴林和阿曼获得批准。Elevidys 还已获批用于治疗 4 至 7 岁的可行走患者。该药物还已向欧洲药品管理局 (EMA) 和日本、瑞士、新加坡、香港和沙特阿拉伯的监管机构提交了申请。迄今为止，已有 600 多名患者接受了 Elevidys 治疗。
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