2025 年 3 月 6 日，专门从事基因组药物的先锋基因编辑生物技术公司 GenAssist Ltd (GenAssist) 很高兴地宣布，其 GEN6050X 的新药临床试验 (IND) 申请已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的批准，GEN6050X 是治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的首创碱基编辑药物。GenAssist 计划在全球范围内开展 GEN6050X 的临床研究。
“FDA 首个 IND 获批是我们公司的一个重要里程碑。它验证了我们的靶向 AID 介导诱变 (TAM) 胞嘧啶碱基编辑技术能够靶向以前被认为无法治愈的疾病——拓宽了基因编辑技术的全身应用。作为第二代 CRISPR-Cas9，碱基编辑器具有巨大的潜力，脱靶风险显著降低。”GenAssist 首席执行官何春燕博士表示，“GenAssist 是第一家将基因编辑药物应用于 DMD 的公司。[阅读更多： 什么是外显子跳跃？它是如何工作的？]
通过永久修复突变的 DMD 基因，碱基编辑可能为 DMD 患者带来长期益处。我们很高兴看到该项目有潜力为患者带来新的治疗方法，并展示基因编辑作为 DMD 的新治疗方法。此外，GenAssist 正在推进其他 DMD 外显子跳跃项目，这些项目覆盖了超过 30% DMD 人群。”
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