Edgewise Therapeutics 宣布了其针对杜氏肌营养不良症的 2025 年计划。该公司在一份声明中表示，将优先考虑 Sevasemten。
Sevasemten 是一种口服的同类首创快速骨骼肌球蛋白抑制剂，旨在预防肌营养不良症（包括贝克氏肌营养不良症和杜氏肌营养不良症）中收缩引起的肌肉损伤。目前尚无针对贝克氏肌营养不良症（一种严重的遗传性进行性神经肌肉疾病）患者的获批疗法。[阅读更多： DMD 和 BMD 之间的区别？]
- 2025 年第一季度完成 GRAND CANYON 关键安慰剂对照队列的招募
- 寻求美国食品药品监督管理局 (FDA) 在 2025 年上半年就 Becker 的塞瓦司美汀的 CANYON 结果提供第 2 阶段结束时的反馈
- 报告 2025 年上半年 LYNX 和 FOX 第 2 阶段试验的数据，并概述杜氏肌营养不良症患者的潜在第 3 阶段计划
