Ulusal Nöroloji ve Psikiyatri Merkezi, Cell Reports Medicine'de, "brogidirsen" olarak bilinen NS-089/NCNP-02 için araştırmacı tarafından başlatılan bir denemenin sonuçlarını ayrıntılarıyla açıklayan bir araştırma makalesinin yayınlandığını duyurdu. Nippon Shinyaku Co., Ltd. ile birlikte geliştirilen Duchenne kas distrofisi (DMD) için bu yenilikçi tedavi, ekzon 44 atlama terapisinde önemli bir ilerlemeyi temsil ediyor.
Temel Bulgular:
- Brogidirsen, DMD hastalarında yapılan çalışmalarda doza bağlı distrofin restorasyonunu göstermektedir.
- Yüksek doz brogidirsen DMD kohortunda normal distrofin düzeyinin 24.47%'sine ulaştı.
- Çalışma, stabil veya iyileştirilmiş motor fonksiyon ve ciddi yan etki olmaksızın olumlu bir güvenlik profili ile terapötik faydaları ortaya koydu.
- DMD için serum biyobelirteçleri belirlendi; bunlar arasında PADI2, TTN, MYOM2 ve MYLPF yer alıyor.
- Brogidirsen'in DMD idrar kaynaklı hücrelerde yüksek etkinlik göstermesi insan denemelerini destekliyor.
Brogidirsen nedir?
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02), Nippon Shinyaku ve NCNP tarafından ortak keşfedilen bir nükleik asit ilacıdır ve ekzon 44 atlamaya yatkın distrofin gen mutasyonlarına sahip DMD hastaları için terapötik bir ilaç olması beklenmektedir.
