Nadir hastalıklar için yeni ürünler geliştirmeye odaklanan özel ilaç şirketi Cumberland Pharmaceuticals, bugün Faz 2 FIGHT DMD denemesinden olumlu üst düzey sonuçlar aldığını duyurdu.
Çalışmada, DMD hastalarında önde gelen ölüm nedeni olan Duchenne kas distrofisi (DMD) kalp hastalığı için yeni bir oral tedavi olan ifetroban değerlendirildi. Bu hastalar için bir dönüm noktası niteliğindedir, çünkü bu, özellikle durumlarının kardiyak komplikasyonlarını hedef alan ilk başarılı Faz 2 çalışmasıdır.
“Bu sonuçlar DMD kardiyomiyopatisinde önemli bir dönüm noktasını temsil ediyor,” diyor MD, Indiana Üniversitesi Tıp Fakültesi Pediatri ve Tıp Profesörü, Riley Çocuk Hastanesi Pediatrik Kardiyoloji Bölüm Şefi ve FIGHT DMD çalışmasının Baş Araştırmacısı. “DMD hastalarında kalp hastalığının seyrini değiştirme potansiyeli olduğuna dair kanıtlar görüyoruz. Özellikle yüksek doz grubunda ifetrobanla gözlemlenen kardiyak fonksiyondaki iyileşme, bu hastalar ve aileleri için umut sunuyor.”
Ifetroban Nedir?
Ifetroban, inflamasyon ve fibrozda önemli bir rol oynayan tromboksan reseptörünü bloke ederek çalışan günde bir kez alınan oral bir ilaçtır. İlaç hem Yetim İlaç Tanımı Ve Nadir Pediatrik Hastalık Tanımı FDA'den, bu yıkıcı durumu tedavi etmedeki potansiyel önemini vurgulayarak. Onaylanırsa, ifetroban DMD ile ilişkili kalp hastalığı için özel olarak belirtilen ilk tedavi olacaktır.
Daha fazla bilgi edin: Duchenne Tedavileri (Tüm Araştırmaların Listesi)
