Duchenne Gen Terapisi İmmünojenik Sınıf Etkisine Rağmen Uygun Bir Tedavi midir?
Kardiyomiyopati veya solunum komplikasyonları sonucu ilerleyici kas güçsüzlüğü ve sonunda ölüm, ciddi bir kas hastalığı olan Duchenne kas distrofisi (DMD) hastalığının ayırt edici özellikleridir.
Duchenne Kas Distrofisi Protein Etkileşimleri Üzerine Yeni Araştırmalar Daha Hedefli Terapilere Yol Açıyor
Kas stabilite proteini olan distrofin ile onun eşlik eden proteini distrobrevin arasındaki karmaşık ilişkileri ortaya koyan öncü bir keşif, bu konuda yapılacak çalışmalar için yeni yollar açtı...
Zebra Balığı Modellemesi Duchenne (DMD) Araştırmasında Umut Vaat Ediyor
Zebra balığı (Danio rerio), kas-iskelet sistemi gelişimini ve ilişkili hastalıkların patofizyolojisini araştırmak için değerli bir model organizma olarak ortaya çıkmıştır. Anahtar genler ve biyolojik...
Miami Üniversitesi Sağlık Sistemi ve Holtz Çocuk Hastanesi Doktorları ELEVIDYS'in Etkinliğini Değerlendirdi
Miami Üniversitesi Sağlık Sistemi ve Holtz Çocuk Hastanesi doktorları ELEVIDYS'e erişim sağlamada önemli bir rol oynuyor. Terapi işlevsel bir mikro-gen sunuyor...
SPLICER Gen Düzenleme Aracı Duchenne Kas Distrofisini Tedavi Etmek İçin Büyük Bir Potansiyele Sahip
Hücresel mekanizmanın hastalıklardan sorumlu genlerin bir kısmını atlamasına yardımcı olan yeni bir gen düzenleme aracı, ... oluşumunu azaltmak için uygulandı.