Entrada Therapeutics, Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) ENTR-601-44 üzerindeki klinik beklemeyi kaldırdığını ve yetişkin hastalarda ekzon 44 atlamaya uygun DMD geninde doğrulanmış mutasyonu olan Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisi için ENTR-601-44'nin Faz 1b çoklu artan doz (MAD) klinik çalışması olan ELEVATE-44-102'yi başlatmak için yetki verdiğini duyurdu. [Daha Fazlasını Okuyun: Yaklaşan Exon 44 Atlama Terapileri]
ABD'de ELEVATE-44-102 çalışmasını ve ABD dışında ELEVATE-44-201'yi içeren küresel ELEVATE-44 programı, DMD'li geniş bir hasta popülasyonunu kapsayacak ve hem erken hem de ileri hastalığı olan hastalarda ENTR-601-44 değerlendirmesini destekleyecektir. [Daha Fazlasını Okuyun: Ekzon atlama nedir?]
Entrada Therapeutics, ENTR-601-44'deki Klinik Bekletmenin FDA Tarafından Kaldırıldığını Duyurdu
- Duchenne kas distrofisi olan yetişkinlerde ENTR-601-44'nin 1b Faz çoklu artan doz klinik çalışması olan ELEVATE-44-102'yi başlatmak için FDA onayı aldı.
- Follows yakın zamanda Birleşik Krallık'ta ELEVATE-44-201 için İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Ajansı'ndan yetki aldı.
- Duchenne kas distrofisi olan pediatrik, yetişkin, ayaktan ve ayaktan tedavi göremeyen hastaları kapsayacak şekilde küresel ELEVATE-44 klinik programını genişletir.
Şirket, OLE'ye sorunsuz bir geçişi mümkün kılacak olan çalışma kayıtlarını 2026 yılının ilk yarısında başlatmayı planlıyor.
Daha fazla bilgi edin: Duchenne Musküler Distrofisi İçin Umut Veren Yeni Gen Terapileri
