Сегодня компания Roche опубликовала обнадеживающие основные данные второго года исследования EMBARK — всемирного двойного слепого рандомизированного исследования III фазы препарата Elevidys (деландистроген моксепарвовец), первого препарата генной терапии, одобренного для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
При сравнении с предопределенной предрасположенно-взвешенной нелеченой внешней контрольной группой статистически значимые и клинически значимые улучшения были замечены в трех важных тестах двигательной функции через два года после лечения Elevidys: NSAA, TTR и 10MWR. В течение одного и двух лет после дозы функциональные различия между теми, кто получал Elevidys, и теми, кто находился в группе внешнего контроля, возросли. В целом эти результаты показывают, что Elevidys неизменно приносит пользу.
«После двух лет лечения Elevidys мы видим многочисленные устойчивые преимущества в повседневной жизни этих мальчиков, все из которых являются показателями его потенциала модификации заболевания при Дюшенне», — сказал Леви Гарравей, доктор медицины, доктор философии, главный врач Roche и руководитель отдела глобальной разработки продуктов. «Эти результаты, включающие улучшение стояния, ходьбы и бега, представляют собой значимый прогресс, и мы планируем поделиться ими с органами здравоохранения как можно скорее».
Читать далее: Часто задаваемые вопросы о Elevidys
Отличные новости
Мы думаем, что в 2025 году будет много хороших новостей.
[…] Компания Roche объявляет о новых результатах исследования EMBARK с применением Elevidys у амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна … […]