RGX-202, один из кандидатов на альтернативную генную терапию, разработанный для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, продолжает принимать заявки от кандидатов на участие в третьей фазе клинических испытаний.
Оглавление
REGENXBIO проводит клиническое исследование фазы 3 для оценки безопасности, переносимости и эффективности RGX-202, экспериментальной генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Для замены белка дистрофина, отсутствующего в мышцах мужчин с МДД, RGX-202 разработан для создания нового белка микродистрофина.
О 3-й фазе исследования RGX-202
Это открытое многоцентровое исследование с однократным введением, называемое AFFINITY DUCHENNE®. Это означает, что исследуемый препарат RGX-202 будет вводиться однократно всем подходящим лицам в различных местах проведения исследования. Для двухлетнего исследования требуется однократная внутривенная инфузия препарата и около 26 визитов в клинику. После введения RGX-202 частота визитов будет увеличиваться и постепенно уменьшаться. Участникам будет настоятельно рекомендовано зарегистрироваться на трехлетнее долгосрочное последующее исследование по завершении двухлетнего периода, чтобы отслеживать свое здоровье и воздействие RGX-202.
Лекарство будет вводиться внутривенно (в вену) один раз. Для оценки воздействия RGX-202 будут использоваться амбулаторная оценка North Star [NSAA], хронометрированные функциональные задания (время вставания [TTStand], время ходьбы/бега 10 метров [TTWR] и время подъема на 4 ступеньки [TTClimb]), оценки безопасности и мышечная биопсия для измерения уровня микродистрофина. Для оценки участников в возрасте до четырех лет будут использоваться шкала развития моторики Пибоди, третье издание (PDMS-3) и скорость шага (SV95C), цифровая оценка медицинских технологий.
Клиническое исследование RGX-202, фаза 3 – NCT05693142 –
Это многоцентровое открытое клиническое исследование по оценке дозировки, направленное на оценку безопасности, переносимости и клинической эффективности однократной внутривенной (в/в) дозы RGX-202 у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.
Начало исследования (предполагаемое): 2023-01-04
Первичное завершение (предполагаемое): 2026-02
Завершение исследования (предполагаемое): 2028-08
Количество участников (предполагаемое): 65
Места: США, Канада.
Возраст, подходящий для обучения: 1 год и старше (ребенок, взрослый, пожилой человек)
Критерии участия в RGX-202 Фаза 3
Люди должны соответствовать требованиям включения, чтобы иметь право. Если у человека есть другое заболевание или он проходит лечение, которое может помешать ему получить генную терапию, он может не иметь возможности участвовать. Полный набор критериев включения и исключения можно найти, нажав на эту ссылку исследования – NCT05693142 –. Участникам, имеющим на это право, и лицам, осуществляющим уход, предлагается помощь в организации поездки.
Как я могу связаться с Regenxbio?
Для получения дополнительной информации об исследовании или для запроса об участии свяжитесь с координатором для пациентов, отправьте электронное письмо в группу по защите прав пациентов REGENXBIO по адресу [email protected] или посетите веб-сайт исследования (www.regenxbiodmdtrials.com).
Узнать больше: Результат исследования RGX-202 Affinity Duchenne®, фаза 1/2
