PepGen, биотехнологическая компания на клинической стадии, продвигающая новое поколение олигонуклеотидной терапии, сегодня объявила, что на основании уровней белка дистрофина, измеренных в когорте 10 мг/кг ее исследования CONNECT1-EDO51, изучающего PGN-EDO51 у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), поддающихся пропуску экзона 51, компания сосредоточится на продвижении своей многообещающей программы по миотонической дистрофии типа 1 (МД1), которая в настоящее время находится на стадии клинической разработки 2. Компания добровольно прекращает разработку PGN-EDO51 и намерена свернуть все исследования и разработки, связанные с МДД.
В когорте 10 мг/кг (n=4) исследования CONNECT1 PGN-EDO51 увеличил пропущенные транскрипты экзона 51 до 4,26% (среднее увеличение 3,5%); однако общий дистрофин увеличился только до 0,59% от нормального уровня (среднее увеличение 0,36%). Профиль безопасности PGN-EDO51 продолжал оставаться в целом благоприятным, и все побочные эффекты, связанные с лечением, были легкими по своей природе. В исследовании не было зарегистрировано серьезных побочных эффектов.
Читать далее: Разработаны методы пропуска экзонов нового поколения для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
«Мы разочарованы результатами по дистрофину, полученными в группе пациентов с дозой 10 мг/кг в CONNECT1, поскольку мы надеялись, что сможем улучшить существующие методы лечения пациентов более основательным образом», — сказал Джеймс МакАртур, доктор философии, президент и генеральный директор PepGen. «Поскольку мы завершаем нашу программу по МДД, мы хотели бы поблагодарить пациентов, их семьи, лиц, осуществляющих уход, исследователей и исследовательский персонал за их поддержку и участие в этом исследовании. Я также хочу отметить упорный труд и приверженность нашей команды продвижению новых потенциальных методов лечения пациентов с МДД».
Узнать больше: Лечения Дюшенна (список всех исследований)
