Биотехнологическая компания Capricor Therapeutics, разрабатывающая трансформирующие клеточные и экзосомальные терапевтические средства для лечения редких заболеваний, сегодня объявила о начале непрерывной процедуры подачи заявки в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) на получение лицензии на биологический препарат (BLA) с целью получения полного одобрения дерамиосела для лечения всех пациентов с диагнозом кардиомиопатия при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
«Это объявление знаменует собой важный шаг в регулирующем процессе США на пути к потенциальному одобрению заявки на получение лицензии на биологические препараты дерамиоцеля для лечения МДД», — сказала Линда Марбан, доктор философии, генеральный директор Capricor. «Одобрение дерамиоселя позволит нам ускорить доставку этого нового, первоклассного лечения нуждающимся пациентам. Мы с нетерпением ждем сотрудничества с FDA в ходе этого процесса».
Capricor планирует завершить подачу заявки на скользящую BLA к концу 2024 года. Заявка может быть рассмотрена в приоритетном порядке, поскольку дерамиоцел потенциально может обеспечить значительные улучшения в безопасности и/или эффективности лечения серьезного заболевания — кардиомиопатии МДД, для которого в настоящее время нет одобренных вариантов лечения. После завершения подачи заявки на скользящую BLA FDA уведомит компанию о том, что она будет официально принята к рассмотрению.
О Дерамиоселе
Deramiocel (CAP-1002) состоит из аллогенных клеток, полученных из кардиосферы (CDC), популяции стромальных клеток, которые, как было показано в доклинических и клинических исследованиях, оказывают мощное иммуномодулирующее, антифиброзное и регенеративное действие при дистрофинопатии и сердечной недостаточности. CDC действуют путем секреции внеклеточных везикул, известных как экзосомы, которые нацелены на макрофаги и изменяют их профиль экспрессии таким образом, что они принимают лечебный, а не провоспалительный фенотип. CDC были предметом более 100 рецензируемых научных публикаций и вводились более чем 200 людям в ходе нескольких клинических испытаний.
Deramiocel для лечения МДД получил статус орфанного препарата, а регуляторный путь для дерамиосела поддерживается RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation). Кроме того, если бы Capricor получил одобрение FDA на маркетинг дерамиосела для лечения МДД, Capricor имел бы право на получение ваучера на приоритетное рассмотрение (PRV) на основании его предыдущего получения статуса редкого детского заболевания.
О мышечной дистрофии Дюшенна
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — разрушительное генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующей слабостью и хроническим воспалением скелетных, сердечных и дыхательных мышц, при этом средний возраст смерти составляет около 30 лет. По оценкам, МДД встречается примерно у одного из 3500 новорожденных мальчиков, а численность пациентов в США оценивается примерно в 15 000–20 000 человек. Патофизиология МДД обусловлена нарушением выработки функционального дистрофина, который обычно функционирует как структурный белок в мышцах. Снижение функционального дистрофина в мышечных клетках приводит к значительному повреждению клеток и в конечном итоге вызывает гибель мышечных клеток и фиброзное замещение. Варианты лечения ограничены, и лекарства не существует.
О компании Capricor Therapeutics
Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) — биотехнологическая компания, занимающаяся разработкой трансформирующих клеточных и экзосомальных терапевтических средств для переосмысления ландшафта лечения редких заболеваний. На переднем крае наших инноваций находится наш ведущий кандидат на продукт, дерамиоцел (CAP-1002), аллогенная терапия на основе сердечных клеток. Обширные доклинические и клинические исследования показали, что дерамиоцел демонстрирует иммуномодулирующее, антифибротическое и регенеративное действие, специально разработанное для дистрофинопатий и заболеваний сердца. В настоящее время дерамиоцел проходит 3-ю фазу клинической разработки для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Capricor также использует возможности своей технологии экзосом, используя свою запатентованную платформу StealthX™ в доклинической разработке, ориентированной на области вакцинологии, адресной доставки олигонуклеотидов, белков и низкомолекулярных терапевтических средств для потенциального лечения и профилактики разнообразных заболеваний. В Capricor мы стремимся расширять границы возможностей и прокладывать путь к преобразующим методам лечения для нуждающихся. Для получения дополнительной информации посетите capricor.com и следите за Capricor в Facebook, Instagram и Twitter.
Предупреждение относительно заявлений о перспективах
Заявления в этом пресс-релизе относительно эффективности, безопасности и предполагаемого использования кандидатов на продукты Capricor; инициирование, проведение, размер, сроки и результаты исследовательских работ и клинических испытаний; темпы регистрации клинических испытаний; планы относительно подачи нормативных документов, будущих исследований и клинических испытаний; нормативно-правовые разработки, касающиеся продуктов, включая возможность получения нормативных разрешений или иного вывода продуктов на рынок; производственные возможности; даты проведения встреч регулирующих органов; заявления о наших финансовых перспективах; способность достигать контрольных показателей продукта и получать промежуточные платежи от коммерческих партнеров; планы относительно текущей и будущей совместной деятельности и права собственности на коммерческие права; потенциальные будущие соглашения; объем, продолжительность, действительность и возможность принудительного исполнения прав интеллектуальной собственности; будущие потоки доходов и прогнозы; ожидания относительно ожидаемого использования доходов от недавно завершенных предложений и предполагаемые эффекты предложений; и любые другие заявления о будущих ожиданиях, убеждениях, целях, планах или перспективах управленческой команды Capricor представляют собой прогнозные заявления в значении Закона о реформе судопроизводства по частным ценным бумагам 1995 года. Любые заявления, которые не являются утверждениями об исторических фактах (включая заявления, содержащие слова «полагает», «планирует», «мог бы», «предполагает», «ожидает», «оценивает», «должен», «цель», «будет», «был бы» и аналогичные выражения), также следует считать прогнозными заявлениями. Существует ряд важных факторов, которые могут привести к тому, что фактические результаты или события будут существенно отличаться от тех, которые указаны в таких прогнозных заявлениях. Более подробная информация об этих и других рисках, которые могут повлиять на бизнес Capricor, изложена в Годовом отчете Capricor по форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2023 года, поданном в Комиссию по ценным бумагам и биржам 11 марта 2024 года, и в нашем Ежеквартальном отчете по форме 10-Q за квартал, закончившийся 30 июня 2024 года, поданном в Комиссию по ценным бумагам и биржам 8 августа 2024 года. Все прогнозные заявления в настоящем пресс-релизе основаны на информации, доступной Capricor на дату настоящего пресс-релиза, и Capricor не берет на себя никаких обязательств по обновлению этих прогнозных заявлений.
Компания Capricor заключила соглашение об эксклюзивной коммерциализации и распространении дерамиоцеля (CAP-1002) для лечения МДД в США и Японии с компанией Nippon Shinyaku Co., Ltd. (дочерняя компания в США: NS Pharma, Inc.) при условии получения одобрения регулирующих органов. Дерамиоцель является новым исследуемым препаратом и не одобрен ни для каких показаний. Ни один из кандидатов на основе экзосом компании Capricor не был одобрен для клинических исследований.
