Capricor Therapeutics, биотехнологическая компания, разрабатывающая трансформирующие клеточные и экзосомальные терапевтические средства для лечения редких заболеваний, сегодня объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило статус орфанного препарата Deramiocel (CAP-1002), ведущему кандидату компании на клеточную терапию, для потенциального лечения мышечной дистрофии Беккера (МДБ). Это назначение укрепляет стратегическую позицию Capricor, поскольку она продвигает полностью интегрированную платформу, нацеленную на сердечные и скелетные осложнения мышечной дистрофии, и расширяет коммерческий потенциал своего ведущего актива. – Что такое Deramiocel? Что делает CAP-1002? –
Capricor Therapeutics движется уверенными шагами
- В рамках проекта US FDA препарату Deramiocel присвоен статус орфанного препарата для лечения мышечной дистрофии Беккера, что расширяет сферу деятельности Capricor в области нервно-мышечных заболеваний.
- Capricor остается в соответствии с графиком к 31 августа 2025 года, дате Закона о плате за рецептурные препараты (PDUFA) для Deramiocel при мышечной дистрофии Дюшенна после успешной предварительной инспекции FDA
Мышечная дистрофия Беккера, как и мышечная дистрофия Дюшенна (МДД), является прогрессирующим Х-сцепленным нервно-мышечным расстройством, которое со временем приводит к значительному ухудшению состояния скелетных и сердечных мышц. Deramiocel разрабатывается для лечения обоих аспектов патологии заболевания, включая кардиомиопатию, которая является основным фактором заболеваемости и смертности у пациентов как с МДБ, так и с МДД.
Заявка на получение биологической лицензии (BLA) Capricor для Deramiocel при МДД остается на рассмотрении в приоритетном порядке, а целевой датой принятия решения PDUFA является 31 августа 2025 года.
Узнать больше: Capricor Therapeutics объявляет о завершении обзорного совещания
