Belief BioMed (BBM), инновационная биотехнологическая компания, сосредоточенная на разработке передовых генных терапий, сегодня объявила о получении разрешения Национального управления по лекарственным препаратам (NMPA) на заявку на исследовательский новый препарат (IND) для BBM-D101, кандидата компании на генную терапию мышечной дистрофии Дюшенна (DMD). На данный момент IND для BBM-D101 был одобрен как NMPA, так и Управлением по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) Америки.
Доктор Сяо Сяо, соучредитель, председатель и главный научный сотрудник Belief BioMed, сказал: «Мы рады поделиться хорошими новостями о выдаче разрешения NMPA IND на BBM-D101. Мы ценим рассмотрение NMPA IND и с нетерпением ждем продолжения совместной работы с агентством по проведению клинических испытаний. Ранее разрешение IND было получено FDA. Мы ускорим ход клинических исследований, чтобы как можно скорее предоставить новые варианты лечения пациентам с МДД».
Это клиническое исследование является открытым и однократным клиническим исследованием, которое было разработано для оценки безопасности и эффективности однократной внутривенной инфузии у пациентов с МДД в возрасте от 4 до 9 лет. Благодаря сконструированному капсиду, BBM-D101 имеет более высокую эффективность в трансдукции мышечной ткани. Таким образом, предлагаемая клиническая дозировка ниже, чем у одобренных аналогичных продуктов генной терапии аденоассоциированного вируса (AAV), и ожидается, что BBM-D101 будет иметь хорошую безопасность.
Что такое генная терапия BBM-D101?
BBM-D101 — это генная терапия на основе AAV с независимыми правами интеллектуальной собственности, принадлежащими BBM. Основанный на сконструированном векторе AAV, он вводится однократно внутривенно для доставки оптимизированного гена в мышцы всего тела, тем самым достигая лечения МДД «одна доза, долгосрочный эффект».
Узнать больше: Новые генные терапии мышечной дистрофии Дюшенна
Что такое очистка IND?
Заявка на исследование нового лекарственного препарата (IND) представляет собой запрос на получение разрешения от Управления по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами (FDA) на введение исследуемого лекарственного препарата или биологического продукта людям. (Подробнее: Значение IND Clearance)
