6 марта 2025 года GenAssist Ltd (GenAssist), пионерская биотехнологическая компания по редактированию генов, специализирующаяся на геномных лекарствах, с радостью сообщает о получении разрешения от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) на подачу заявки на новый исследуемый препарат (IND) для GEN6050X, первого в своем классе препарата для редактирования оснований при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). GenAssist планирует провести клиническое исследование GEN6050X по всему миру.
«Одобрение FDA нашего первого IND является важной вехой для нашей компании. Оно подтверждает способность нашей технологии редактирования оснований цитозина Targeted AID-опосредованного мутагенеза (TAM) воздействовать на заболевания, ранее считавшиеся неизлечимыми, расширяя применение технологии редактирования генов во всем организме. Как второе поколение CRISPR-Cas9, редакторы оснований предлагают огромный потенциал со значительно более низкими нецелевыми рисками», — сказал доктор Чунян Хэ, генеральный директор GenAssist, «GenAssist — первая компания, которая применила препарат для редактирования генов при показаниях МДД. [Подробнее: Что такое пропуск экзонов и как он работает?]
Постоянно исправляя мутировавший ген DMD, редактирование оснований может обеспечить долгосрочную пользу для пациентов с DMD. Мы взволнованы потенциалом этой программы по предоставлению нового лечения для пациентов и демонстрации редактирования генов как нового терапевтического подхода к DMD. Кроме того, GenAssist продвигает другие программы пропуска экзонов DMD, которые охватывают более 30% популяции DMD».
