Мы продолжаем озвучивать проблемы пациентов с МДД из многих стран мира. Пациенты с мышечной дистрофией Дюшенна сообщают, что ассоциации по МДД в их странах работают неэффективно. Встречи с политиками и фармацевтическими компаниями не дают видимых результатов. Кто несет ответственность за то, что лечение МДД не поставляется в мою страну?
Чего вы ждете?
Если одобренные методы лечения МДД FDA и EMA еще не поступили в вашу страну или не покрываются страховкой, вам следует знать, что ассоциации по борьбе с МДД в вашей стране не предпринимают достаточных усилий для борьбы с этим заболеванием. Поэтому спросите ассоциации по борьбе с мышечной дистрофией Дюшенна в вашей стране: когда лечение мышечной дистрофии Дюшенна появится в нашей стране?
Узнать больше: FDA-Одобренные методы лечения МДД
Оглавление
О МДД
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — редкое и разрушительное генетическое заболевание, которое в основном поражает мальчиков, вызывая прогрессирующую мышечную слабость, потерю подвижности и в конечном итоге приводя к ранней смерти из-за респираторных и сердечных осложнений. За последние несколько десятилетий был достигнут значительный прогресс в понимании этого заболевания, и было разработано несколько методов лечения, которые могут улучшить качество жизни больных.
Несмотря на эти достижения, ассоциации DMD в мире столкнулись с многочисленными проблемами в обеспечении доступности этих изменяющих жизнь методов лечения для пациентов в своих странах. Разрыв между передовыми исследованиями, одобренными методами лечения и доступом пациентов к этим методам лечения продолжает увеличиваться, и нельзя игнорировать неадекватность ассоциаций DMD в преодолении этого разрыва. [Подробнее: Что такое болезнь Дюшенна?]
Различия в доступе к лечению
Одной из самых вопиющих проблем, с которой сталкиваются ассоциации МДД, является неравенство в доступе к одобренным методам лечения между странами. В странах с высоким уровнем дохода, таких как США и многие европейские страны, пациентам доступны такие лекарства, как этеплирсен, аталурен, а в последнее время и генная терапия. Эти методы лечения, хотя и дорогие, дают надежду на замедление прогрессирования заболевания и улучшение результатов для пострадавших лиц. Однако во многих странах с низким и средним уровнем дохода доступ к этим методам лечения остается либо ограниченным, либо полностью недоступным. Стоимость этих препаратов, а также бюрократические задержки в процессах одобрения часто не позволяют пациентам своевременно получать жизненно важные методы лечения.
В некоторых случаях ассоциации DMD успешно лоббировали одобрение и внедрение новых методов лечения в определенных странах. Однако эти усилия часто были изолированными и не имели масштаба, необходимого для оказания значительного влияния в глобальном масштабе. Неспособность повсеместно выступать за доступность лечения или находить жизнеспособные решения для стран с низким уровнем дохода является серьезным провалом со стороны этих организаций, чьей главной целью должно быть обеспечение того, чтобы все дети, независимо от их местонахождения или финансового положения, получали уход, которого они заслуживают.
Роль ассоциаций по борьбе с МДД: пропаганда или бюрократия?
В то время как ассоциации DMD по всему миру играют важную роль в повышении осведомленности о мышечной дистрофии Дюшенна, их пропагандистские усилия часто не приводят к ощутимым результатам для пациентов. Во многих случаях эти организации увязают в бюрократических процессах, с трудом ориентируясь в сложных правительственных и фармацевтических ландшафтах, чтобы выступать за быстрое одобрение и распространение новых методов лечения. Они также могут быть чрезмерно зависимы от корпоративных партнерств, что делает их уязвимыми для конфликтов интересов, которые мешают им действовать в наилучших интересах пациентов.
Кроме того, многие ассоциации МДД не фокусируются на потребностях пациентов в странах с низким уровнем дохода или не понимают их. Их усилия сосредоточены на странах с высоким уровнем дохода, где инфраструктура для предоставления лечения уже существует, что тратит время для детей в других странах. Такое отсутствие глобальной перспективы приводит к фрагментарному подходу к лечению МДД, который не отдает приоритет наиболее уязвимым группам населения.
Сотрудничество ассоциаций DMD с политиками
Согласно информации, которую мы получили от пациентов с МДД, ассоциации, занимающиеся МДД, не добиваются значимых результатов в ходе своих встреч с политиками. Не поясняется, какие действия будут предприняты по результатам встреч и как они будут реализованы. Утверждается, что встречи носят показной характер и не выходят за рамки создания впечатления, что они работают.
Что определяет успех ассоциаций по борьбе с МДД?
Если такие методы лечения, как пропуск экзонов и генная терапия, еще не доступны в вашей стране или не покрываются страховкой, то работа ассоциаций по борьбе с МДД в вашей стране недостаточна.
Встреч, фотографий и постов в социальных сетях будет недостаточно для внедрения методов лечения МДД в вашей стране.
Если лечение еще не поступило в вашу страну, вам следует сначала оказать давление на ассоциации МДД в вашей стране. Вы никогда не должны принимать оправдания, которые они приводят. Потому что цель ассоциаций — не оправдываться, а вырабатывать решения.
Обязанности врачей
Если детские неврологи и генетики в вашей стране не изучают эффективность методов лечения МДД, разработанных во всем мире, или не обследуют тех, кто получает такое лечение, вы должны знать, что существует проблема.
Если ученые в вашей стране не проводят окончательных исследований генетики МДД, но постоянно критикуют разрабатываемые и продаваемые методы лечения и часто заявляют, что эти методы лечения не работают, вы должны знать, что существует проблема.
Теперь очень легко связаться с детьми по всему миру, которые прошли DMD экзонную терапию и генную терапию. Мы в DMD Warrior часто общаемся с семьями этих детей. Многие семьи сообщают, что лечение работает замечательно.
Что определяет успех врачей и ученых?
Если врачи и ученые в вашей стране не могут заняться серьезными разработками лекарственных препаратов для лечения МДД, это означает, что они не достигли успеха.
Если они не исследуют методы лечения детей с МДД, не изучают данные и не встречаются с семьями детей, получающих лечение, но при этом постоянно критикуют существующие методы лечения, знайте, что они неэффективны.
Обязанности политиков
Если политики в вашей стране думают, что они добьются успеха, сфотографировавшись с ребенком, больным МДД, и опубликовав фотографию в социальных сетях, вы должны понять, что это больше не работает!
Главная миссия политиков — достижение успешных результатов, а не оправданий!
Если все методы лечения МДД еще не доступны в вашей стране или не покрываются страховкой, то основная ответственность за это лежит на политиках. [Подробнее: Мышечная дистрофия Дюшенна: лечение и стоимость]
Обязанности фармацевтических компаний
Если фармацевтические компании еще не подали заявку на получение лицензии на лечение МДД в вашей стране, вы, должно быть, задаетесь вопросом о более глубокой причине этого.
Если фармацевтические компании по-прежнему не устанавливают разумные цены на препараты, которые они разрабатывают для распространения по всему миру, вам нужно знать лишь то, что они думают о деньгах, которые заработают сами, а не о ваших детях.
Если ассоциации, врачи, ученые и политики не поднимают достаточно шума против этих непомерных цен, вам следует хорошенько подумать о причинах этого.
Необходимость глобального сотрудничества
Одним из самых существенных препятствий для внедрения методов лечения Дюшенна в недостаточно обслуживаемые регионы является фрагментарная природа адвокации МДД. Для достижения значимого прогресса необходим более унифицированный, глобальный подход. Международное сотрудничество между ассоциациями МДД, фармацевтическими компаниями, правительствами и неправительственными организациями (НПО) может помочь ускорить предоставление методов лечения в страны, которые в настоящее время не имеют доступа к этим методам лечения.
Такие организации, как Всемирная организация здравоохранения (ВОЗ) и «Врачи без границ» (MSF), продемонстрировали, что масштабные совместные усилия могут преодолеть барьеры, связанные с доступностью лекарств в условиях нехватки ресурсов. Аналогичным образом, ассоциации DMD могли бы извлечь уроки из этих моделей и принять более целостный и инклюзивный подход к глобальной адвокации, сосредоточившись не только на богатых странах, но и на том, как сделать лечение доступным и доступным для всех.
Усиление давления на ассоциации МДД
В конечном счете, ассоциации DMD должны делать больше, чем просто повышать осведомленность и финансировать исследования; они должны взять на себя большую ответственность за продвижение всеобщего доступа к медицинской помощи. Это означает активизацию лоббистских усилий не только с фармацевтическими компаниями, но и с правительствами и международными регулирующими органами. Этим ассоциациям недостаточно просто просить о том, чтобы лечение было доступно в странах с высоким уровнем дохода; они должны активно выступать за глобальные решения, которые устраняют системные барьеры, такие как высокая стоимость терапии, плохая инфраструктура здравоохранения и ограниченное финансирование редких заболеваний в развивающихся странах.
Необходимо усилить давление на эти организации, чтобы они переключили свое внимание на глобальный доступ, уделяя особое внимание регионам, которые исторически игнорировались. Это потребует сильного лидерства, прозрачности и возобновленной приверженности тому, чтобы поставить потребности пациентов в центр своих усилий.
Заключение
Недостаточность ассоциаций по МДД в вашей стране, гарантирующих, что лечение Дюшенна будет доступно пациентам по всему миру, является критической проблемой, которую необходимо решить. Хотя в некоторых странах был достигнут прогресс, все еще существует значительный пробел в уходе за многими затронутыми лицами, особенно в странах с низким и средним уровнем дохода. Путь вперед требует более глобального, единого подхода к адвокации, который будет продвигать равный доступ к уходу и лечению для всех пациентов с Дюшенном, независимо от их географического положения или экономического статуса. Только тогда мы сможем по-настоящему сказать, что борьба с мышечной дистрофией Дюшенна достигает прогресса в глобальном масштабе.
Поделитесь этой статьей с ассоциацией, за которой вы следите, с врачом, у которого вы обследуете своего ребенка, с политиками, которых вы поддерживаете, с пациентами с МДД в вашем окружении и с фармацевтическими компаниями.
Вместе мы сильнее.
