Дефицит альфа-1-антитрипсина (AATD), болезнь Хантингтона (HD), ожирение и мышечная дистрофия Дюшенна (DMD) входят в число основных неудовлетворенных медицинских потребностей, которые компания стремится решить. Новость была опубликована до презентации компании 13 января 2025 года на 43-й ежегодной конференции JP Morgan Healthcare.
Планы исследования пропуска экзона 53
- WVE-N531 — это олигонуклеотид, пропускающий экзон, предназначенный для индукции выработки эндогенного функционального белка дистрофина для лечения мальчиков с МДД, поддающихся пропуску экзона 53.
- Ключевые достижения в 2024 году
- Промежуточные результаты исследования WVE-N531 фазы 2 FORWARD-53 показали высокую постоянную среднюю экспрессию дистрофина с поправкой на содержание мышц 9,0% (диапазон: 4,6–13,9%), лучшую в своем классе доставку в мышцы, множественные показатели улучшения здоровья мышц, а также безопасный и хорошо переносимый профиль.
- Ожидаемые предстоящие вехи:
- Испытание FORWARD-53 продолжается, и все пациенты решили продолжить лечение в запланированной расширенной части исследования с ежемесячными дозами WVE-N531.
- Wave рассчитывает предоставить 48-недельные данные FORWARD-53 и получить отзывы от регулирующих органов о пути к ускоренному одобрению в первом квартале 2025 года.
