É de cortar o coração pensar que crianças no mundo de hoje, em países ao redor do globo, estão perdendo suas vidas muito cedo simplesmente porque não conseguem acessar os tratamentos médicos de que tanto precisam. Esta é a realidade trágica para muitas crianças que sofrem de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma condição genética devastadora e rara que leva à fraqueza muscular progressiva e, finalmente, à morte precoce. O fato de que tratamentos que salvam vidas existem, mas essas crianças ainda estão morrendo devido à falta de acesso, é algo que não podemos ignorar. E a dura verdade é que todos nós somos responsáveis por esta crise.
Índice
Quem é culpado?
Associações de DMD, Ministérios da Saúde e Fabricantes de Medicamentos são Culpados!
DMD é um distúrbio genético que afeta principalmente meninos e gradualmente os priva da capacidade de andar, leva à insuficiência respiratória e cardíaca e encurta a expectativa de vida, geralmente para os 20 anos. No entanto, há esperança. Tratamentos para DMD, como terapias de salto de exon e terapias genéticas, foram desenvolvidos e aprovados por grandes autoridades de saúde, como a FDA (US Food and Drug Administration) e a EMA (European Medicines Agency). Esses tratamentos oferecem às crianças uma chance de melhor qualidade de vida e até mesmo sobrevivência, se forem administrados a tempo.
Mas, apesar desses avanços, uma realidade dolorosa e injusta persiste: milhões de crianças ainda não têm acesso a esses tratamentos que salvam vidas. É uma situação que deveria ser impensável no mundo moderno, mas é uma batalha diária para famílias ao redor do globo. [Leia mais: Mercado de distrofia muscular de Duchenne cresce: mas nem todas as famílias têm acesso aos tratamentos]
Por que isso está acontecendo?
As razões por trás dessa disparidade são multifacetadas e enraizadas em questões sistêmicas. Uma das principais barreiras é o custo. Tratamentos avançados como os para DMD são caros e, em muitos países de baixa ou média renda, esses tratamentos estão simplesmente fora do alcance da maioria das famílias. Em países mais ricos, onde esses tratamentos podem estar disponíveis, a burocracia, as restrições de cobertura de seguro e a falta de conscientização e apoio em certas áreas ainda resultam na negação do acesso às crianças.
O papel dos ministérios da saúde
Apelamos aos ministérios da saúde em todo o mundo para que tomem medidas imediatas e significativas. Esses governos são responsáveis por garantir a saúde e o bem-estar de seus cidadãos, incluindo crianças que sofrem de doenças raras como DMD. É inaceitável que em 2025, crianças ainda estejam morrendo de condições tratáveis. Os ministérios da saúde devem priorizar a disponibilidade e a acessibilidade de tratamentos para doenças raras, garantindo os fundos necessários e melhorando o acesso aos melhores cuidados médicos.
Os governos também devem trabalhar para agilizar os processos de aprovação para novos tratamentos e garantir que as famílias não sejam sobrecarregadas com burocracia quando estão lutando pela vida de seus filhos. Políticas devem ser colocadas em prática para criar uma rede global de apoio para essas famílias, garantindo que nenhuma criança com DMD seja deixada para trás por causa de onde nasceu ou da situação financeira de sua família.
Fabricantes de tratamentos para DMD: hora de agir
Da mesma forma, as empresas farmacêuticas que fabricam tratamentos para DMD têm uma responsabilidade moral. Embora tenham feito avanços incríveis no desenvolvimento de terapias, seu trabalho não pode parar no laboratório ou na clínica. Precisamos que elas assumam a responsabilidade de garantir acesso equitativo a esses tratamentos em todo o mundo. Isso significa precificar os tratamentos de uma forma que seja acessível para todas as famílias, fornecer programas de assistência financeira e colaborar com organizações internacionais de saúde para distribuir tratamentos para regiões carentes.
Entendemos que pesquisa e desenvolvimento exigem investimentos significativos, mas os lucros gerados pelos tratamentos não devem ser feitos às custas das vidas das crianças que precisam deles. Se essas empresas realmente querem afirmar que estão no negócio de melhorar vidas, seus esforços devem ser direcionados para garantir que essas terapias que salvam vidas cheguem àqueles que mais precisam delas.
Por que todos nós temos uma responsabilidade
Embora os ministérios da saúde e os fabricantes desempenhem papéis essenciais, o resto de nós não está isento de responsabilidade. Toda vez que ouvimos sobre crianças morrendo de DMD, não devemos fechar os olhos. Esta não é apenas a responsabilidade de médicos, pais ou governos — é uma questão global que exige a compaixão e a ação coletiva de todos nós. A injustiça de crianças que sofrem de uma condição que é tratável não deve persistir simplesmente por causa de limites geográficos ou financeiros. [Leia mais: O desafio de obter terapia genética para DMD: a geografia é o destino?]
Aumentar a conscientização, apoiar instituições de caridade relevantes e exigir responsabilidade de empresas farmacêuticas e governos são todas maneiras pelas quais podemos fazer a diferença. Cada um de nós tem o poder de contribuir para um mundo onde nenhuma criança morra desnecessariamente de Distrofia Muscular de Duchenne. [Leia mais: Pergunte às Associações de DMD em seu país: Quando os tratamentos para Duchenne chegarão ao nosso país?]
Um apelo à mudança
Precisamos nos unir para exigir que nenhuma criança jamais enfrente a morte por uma condição tratável como DMD simplesmente por falta de acesso aos cuidados médicos necessários. Esta é uma luta pela vida, e é uma luta que não podemos perder. Aos ministérios da saúde, pedimos que tomem medidas ousadas. Aos fabricantes de tratamentos para DMD, pedimos que garantam que suas inovações cheguem a todas as crianças necessitadas. E a todos nós, pedimos apoio inabalável neste movimento global para salvar vidas de crianças.
A hora da mudança é agora. Vamos garantir que a próxima geração de crianças com DMD não tenha que sofrer ou morrer devido à nossa inação. Elas merecem algo melhor — e nós também.
O que deve ser feito?
- As Associações DMD devem parar de lidar com assuntos inúteis e unir os Ministérios da Saúde e os fabricantes de produtos farmacêuticos.
- Os fabricantes de tratamentos para DMD devem solicitar imediatamente o licenciamento em todos os países.
- O custo dos tratamentos precisa ser reduzido a um nível que todas as famílias possam acessar. [Leia mais: Distrofia Muscular de Duchenne: Tratamento e Custo]
Deve ser implementado um modelo de partilha de riscos como no Brasil
Não é normal que uma terapia genética única, com duração de eficácia desconhecida, custe $3 milhões.
Queremos que os Ministérios da Saúde e as empresas farmacêuticas se unam e encontrem uma solução para essa questão imediatamente. [Leia mais: No Brasil, espera-se que o governo implemente um modelo de compartilhamento de riscos com a Roche para ELEVIDYS]
Campanhas individuais não são a solução
Você gosta de ver famílias organizando campanhas individuais? Por que você ainda está esperando para fazer algo? Que tipo de consciência é essa!
Campanhas individuais são a última esperança para as famílias. Algumas serão bem-sucedidas e, infelizmente, algumas não conseguirão levantar o dinheiro necessário!
Vá em frente, faça alguma coisa e seja um herói!
Apelamos às empresas farmacêuticas para que tomem medidas
A principal preocupação das empresas farmacêuticas não é a renda que ganharão no final do ano, mas sim o contato com o Ministério da Saúde para garantir que a doença em crianças com DMD diminua.
Compartilhe este artigo com o Ministério da Saúde do seu país, a associação que você segue, os políticos que você apoia, os pacientes com DMD ao seu redor e as empresas farmacêuticas.
Juntos somos mais fortes.
