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Precision BioSciences recebe a designação de doença pediátrica rara FDA para PBGENE-DMD para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne
Comunicados de imprensa
Precision BioSciences PBGENE-DMD restaura a produção de proteína distrofina quase completa
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Scribe Therapeutics e Prevail Therapeutics compartilharão dados de edição genômica in vivo baseados em CRISPR na ASGCT 2025
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Precision BioSciences apresenta dados de eficácia pré-clínica e durabilidade do PBGENE-DMD para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) na Muscular Dystrophy Association de 2025...
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Sistema de administração de hidrogel tem potencial para terapia baseada em células para distrofia muscular de Duchenne
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Um novo “Mini-CRISPR” pode ser mais bem-sucedido na edição do gene da distrofina
Comunicados de imprensa
A parceria entre a Genethon e a Eukarÿs reduzirá o custo das terapias genéticas?
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Terapia genética da Insmed (INS1201) preparada para desafiar a distrofia muscular de Duchenne (DMD)
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Solid Biosciences divulga informações sobre ensaio clínico para terapia genética SGT-003
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Perguntas frequentes sobre Elevidys usado para distrofia muscular de Duchenne
Guerreiro DMD
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26 de dezembro de 2024
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Tevard Biosciences apresenta dados que demonstram que a terapia baseada em tRNA resgatou a distrofina de comprimento total e a função motora no modelo de distrofia muscular de Duchenne
Tratamentos Aprovados
EMA recomenda aprovação da UE para Duvyzat (givinostat) para tratar distrofia muscular de Duchenne
Comunicados de imprensa
Dyne Therapeutics recebe designação de medicamento órfão da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para DYNE-251 na distrofia muscular de Duchenne