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Distrofina de comprimento total
Distrofina de comprimento total
Comunicados de imprensa
FDA designa Avidity Biosciences' Delpacibart Zotadirsen (del-zota) como uma terapia inovadora para o tratamento de DMD em indivíduos com mutações que permitem o exon...
Comunicados de imprensa
Precision BioSciences destaca novos dados pré-clínicos para PBGENE-DMD para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne
Comunicados de imprensa
Precision BioSciences recebe a designação de doença pediátrica rara FDA para PBGENE-DMD para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne
Comunicados de imprensa
Entos Pharmaceuticals desenvolve terapia genética com distrofina de longa duração e redosoleável: método Fusogenix PLV
Comunicados de imprensa
Precision BioSciences PBGENE-DMD restaura a produção de proteína distrofina quase completa
Editoriais
O que vem a seguir para pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) após gigantes farmacêuticas desistirem de pesquisar terapia genética baseada em AAV?
Comunicados de imprensa
O método de administração mediado por ultrassom SonoThera pode fornecer distrofina de comprimento total às células
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Tevard Biosciences apresenta dados que demonstram que a terapia baseada em tRNA resgatou a distrofina de comprimento total e a função motora no modelo de distrofia muscular de Duchenne
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Estudos de mRNA no tratamento de DMD: futuros candidatos terapêuticos
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Popular
Perguntas frequentes sobre Elevidys usado para distrofia muscular de Duchenne
Guerreiro DMD
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26 de dezembro de 2024
Leitura obrigatória
Editoriais
Após a morte do segundo paciente, comunidades com distrofia muscular de Duchenne querem respostas sobre a terapia genética Elevidys
Comunicados de imprensa
Capricor Therapeutics anuncia a designação de medicamento órfão BMD e o desenvolvimento regulatório do programa DMD para Deramiocel (CAP-1002)
Comunicados de imprensa
Sarepta relatou que a terapia genética Elevidys para distrofia muscular de Duchenne não será usada em pacientes não ambulatoriais
ELEVIDYS