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Exondys 51
Exondys 51
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Tratamento com Eteplirsen (Exondys 51) retarda significativamente o declínio da função cardíaca na distrofia muscular de Duchenne
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3 medicamentos que receberam aprovação acelerada do FDA e foram revisados pelo Gabinete do Inspetor Geral levantaram preocupações
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Perguntas frequentes sobre Eteplirsen (Exondys 51) para tratamento de DMD
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Guerreiro DMD
-
26 de dezembro de 2024
Leitura obrigatória
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Início do ensaio clínico de fase 3 da terapia genética RGX-202
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Entrada Therapeutics inicia ensaios clínicos na Europa para terapias de salto de exon 44 e exon 45