A Solid Biosciences, uma empresa de ciências biológicas que desenvolve medicamentos genéticos de precisão e de última geração para doenças neuromusculares e cardíacas, divulgou resultados financeiros para o quarto trimestre e o ano inteiro encerrado em 31 de dezembro de 2024, e forneceu uma atualização de negócios.
Bo Cumbo, presidente e CEO da Solid, comentou: “A execução diligente de nossos programas de desenvolvimento de Duchenne e FA nos últimos 18 meses transformou a Solid e nos deu um tremendo impulso para 2025 e além. Os dados iniciais de 90 dias dos três primeiros participantes do estudo de Fase 1/2 INSPIRE DUCHENNE do nosso programa de distrofia muscular de Duchenne de última geração (Duchenne), SGT-003, embora iniciais, mostraram uma experiência de segurança tranquilizadora e melhorias promissoras em biomarcadores de integridade e saúde muscular. Acreditamos que esses indicadores iniciais apoiam o potencial do SGT-003 para ser um candidato de terapia genética de primeira classe para tratar Duchenne. Entendemos a empolgação em torno desses dados nas comunidades de pacientes de Duchenne e estamos comprometidos em agir com propósito e urgência para levar o SGT-003 à clínica o mais rápido possível.” (Ler mais)
Dados clínicos iniciais positivos do SGT-003
Foram observadas altas cópias do genoma vetorial por núcleo, expressão robusta de microdistrofina e melhorias iniciais em medidas adicionais de integridade muscular, incluindo:
- Média de cópias vetoriais por núcleo: 18,7 (N=3),
- Expressão média de microdistrofina: 110% (N=3), medida por western blot,
- Expressão média de microdistrofina: 108% (N=3), medida por espectrometria de massa,
- Porcentagem média de fibras positivas para distrofina: 78% (N=3), medida por imunofluorescência,
- Porcentagem média de fibras positivas para beta sarcoglicano: 70% (N=3),
- Média de porcentagem de fibras positivas para nNOS (óxido nítrico sintase neuronal): 42% (N=3),
- Melhorias em 7 biomarcadores adicionais de integridade muscular (N=3) e
- Melhora média inicial na fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) de 8% em relação ao valor basal no Dia 180 (N=2).
Saber mais: Perguntas frequentes sobre a terapia genética Solid Biosciences SGT-003
Reunião com o FDA para discutir potenciais vias de aprovação acelerada para o SGT-003
- O SGT-003 foi bem tolerado nos 6 participantes dosados até a data limite de dados de 11 de fevereiro de 2025, sem eventos adversos graves (EAGs), suspeitas de reações adversas graves inesperadas (SUSARs) ou EAs de lesão hepática aguda observados.
- A inscrição no estudo está em andamento, e a empresa espera administrar a dose em mais de 10 participantes no total até o início do segundo trimestre de 2025, e aproximadamente 20 participantes no total até o quarto trimestre de 2025.
- Em meados de 2025, a empresa planeja solicitar uma reunião com o FDA para discutir possíveis caminhos de aprovação acelerada para o SGT-003.
Saber mais: Possíveis novas terapias genéticas futuras para a distrofia muscular de Duchenne
