Em indivíduos não ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne (DMD), DT-DEC01 (Dystrogen Therapeutics), um tratamento experimental com células quiméricas (DEC) que expressam distrofina, foi considerado seguro ao longo de um período de 24 meses em uma pesquisa piloto de local único e aberta. Os resultados apoiam ainda mais o desenvolvimento do medicamento como um tratamento para DMD, independente de mutação genética ou progressão da doença, quando combinado com avanços em testes funcionais.
Sob a direção de Maria Siemionow, MD, PhD, DSc, professora e diretora de Pesquisa em Microcirurgia na Universidade de Illinois, a análise incluiu dados de 24 meses de três indivíduos, sem imunossupressão, com idades entre 11 e 16 anos, que receberam dosagens por quilo de peso corporal, respectivamente.
Células quiméricas Dystrogen Therapeutics'
O tratamento com terapia celular não causa eventos adversos significativos (EAs), anticorpos específicos do doador (DSA) ou EAs relacionados ao estudo por até 24 meses, de acordo com uma apresentação feita na reunião clínica e científica da Muscular Dystrophy Association (MDA) de 2025, que ocorreu em Dallas, Texas, de 16 a 19 de março. [Células quiméricas]
Efeitos da terapia celular DT-DEC01 em diferentes exons
- O paciente 1, um jovem de 15 anos com deleção do exon 48-50, mostrou melhorias na EF ecocardiográfica em 12%, movimentos do braço em 9% e duração dos Potenciais de Unidade Motora (MUP), tanto no deltoideus (53%) quanto no bíceps braquial (23%) em 18 meses. Além disso, este paciente viu melhorias na pontuação do teste PUL 2.0 em 5%, força de preensão em 6% e espirometria em 17% após 24 meses desde o procedimento original.
- O paciente 2, de 11 anos de idade com deleção do exon 52, demonstrou uma melhora de 17% na ecocardiografia EF em 12 meses, juntamente com um aumento de 5% na pontuação do teste PUL 2.0 e melhorias na duração do MUP, incluindo 19% no deltoideus e 51% no bíceps braquial, em 18 meses. Além disso, este paciente apresentou uma melhora de 59% na espirometria e um aumento notável de 1150% nos movimentos do braço em 24 meses.
- O paciente 3, um jovem de 16 anos com uma mutação sem sentido, relatou melhorias 12 meses após a administração de DT-DEC01, incluindo um aumento de 6% na pontuação do teste PUL 2.0, uma melhora de 34% na força de preensão, um aumento de 11% na FE ecocardiográfica e aumentos na duração do MUP, com 49% no deltoide e 29% no bíceps braquial.
Conclusão
Nos dados publicados de 12 meses, os autores do estudo escreveram que as descobertas “apoiam os benefícios potenciais da terapia com DT-DEC01 na melhora da função cardíaca, respiratória e muscular esquelética em pacientes com DMD após administração sistêmica-intraóssea, fornecendo esperança para melhores resultados e qualidade de vida aprimorada para pacientes com DMD. Além disso, este estudo também destaca o uso de EMG como um biomarcador valioso para monitorar mudanças funcionais em músculos afetados por DMD após a terapia com DT-DEC01.”
