A Satellos Bioscience, uma empresa de biotecnologia que desenvolve novas abordagens terapêuticas de pequenas moléculas para melhorar o tratamento de doenças e distúrbios musculares, anunciou hoje os dados iniciais da Fase 1 em uma apresentação oral na Conferência Clínica e Científica da Muscular Dystrophy Association (MDA) de 2025, em Dallas, Texas.
SAT-3247 é projetado para tratar a perda muscular progressiva em pacientes com DMD visando restaurar a regeneração em resposta ao dano. Um ensaio de Fase 1 com SAT-3247 está sendo conduzido em voluntários saudáveis e adultos com DMD (Fase 1a e Fase 1b, respectivamente).
Na Fase 1a, projetada para avaliar a segurança e tolerabilidade do SAT-3247, 72 voluntários saudáveis foram randomizados em cinco coortes de dose única ascendente (SAD) (incluindo uma coorte de efeito alimentar) com doses orais únicas de até 400 mg e quatro coortes MAD com doses orais diárias de até 240 mg/dia por 7 dias. Em 20 de fevereiro de 2025, corte de dados:
- Os dados da fase 1a mostraram que o SAT-3247 foi seguro e bem tolerado em todas as coortes de voluntários saudáveis. Em níveis de dose humana eficaz previstos, o SAT-3247 não apresentou achados clínicos adversos em nenhum parâmetro medido, incluindo laboratórios clínicos, sinais vitais, ECG e exame físico. Nenhum evento adverso moderado ou maior relacionado ao medicamento foi relatado em nenhuma dose estudada.
- Os dados de PK da Fase 1a demonstraram consistência com os resultados dos estudos pré-clínicos da Empresa. Esses resultados de PK confirmam que as concentrações plasmáticas pós-dose de SAT-3247 são sustentadas em níveis e cursos de tempo, cujas descobertas sugerem que são mais propensas a produzir um efeito terapêutico na regeneração e força muscular.
A Satellos espera reportar dados completos da Fase 1a e da Fase 1b no segundo trimestre de 2025.
