Devido a dois incidentes documentados de insuficiência hepática grave que resultaram em morte, a Sarepta Therapeutics interrompeu o envio de seu tratamento genético ELEVIDYS para indivíduos com distrofia muscular de Duchenne não ambulatória.
O paciente que faleceu mais recentemente tinha 15 anos. Para permitir mudanças no protocolo e considerações regulatórias, a Sarepta decidiu interromper o estudo confirmatório de Fase 3 do ENVISION (SRP-9001-303), que envolve adultos ambulatoriais e não ambulatoriais, devido a esses eventos adversos graves. Ler mais: Três ensaios clínicos em andamento da terapia genética Elevidys foram temporariamente interrompidos na Europa –
Os dois casos fatais foram relatados em junho de 2025, com o FDA emitindo um comunicado de segurança em 24 de junho de 2025, para investigar o risco potencial de insuficiência hepática aguda associada ao ELEVIDYS. Em resposta, a Sarepta interrompeu seu estudo de Fase 3, ENVISION, para atualizar os protocolos e consultar os órgãos reguladores. A empresa também suspendeu temporariamente a distribuição do ELEVIDYS para pacientes não deambulantes até que um novo regime imunossupressor seja aprovado.
