Os resultados de novos estudos de terapia genética para a doença da distrofia muscular de Duchenne serão observados por olhos curiosos em 2025. As fases de teste das terapias genéticas Genethon GNT-0004, RegenxBio RGX-202 e Solid Biosciences SGT-003 estão sendo acompanhadas com interesse pelas famílias. Essas novas terapias genéticas para Duchenne são promissoras para as famílias.
Índice
O custo proibitivo do Elevidys, desenvolvido pela Sarepta Therapeutics e aprovado expandidamente pelo FDA há cerca de um ano, e a falha de algumas crianças com DMD em passar nos testes de anticorpos estão levando as famílias a recorrer a novas terapias genéticas.
Pacientes com Duchenne estão monitorando atentamente os resultados de novos tratamentos genéticos para DMD.
Novas terapias genéticas como Elevidys
Os ensaios das terapias genéticas Genethon GNT-0004, RegenxBio RGX-202 e Solid Biosciences SGT-003 ainda estão em andamento e, a julgar pelos anúncios feitos pelas empresas, os estudos são avaliados positivamente até agora. [Leia mais: Perguntas frequentes sobre Elevidys]
Vamos relembrar as novas terapias genéticas que serão uma alternativa ao Elevidys.
Solid Biosciences SGT-003
O SGT-003, desenvolvido pela Solid Biosciences, é um tratamento promissor de terapia genética para distrofia muscular de Duchenne (DMD). Esta terapia inovadora funciona fornecendo um gene funcional de microdistrofina para células musculares, o que pode ajudar a restaurar a função muscular e retardar a progressão da doença. Ao mirar a causa raiz da DMD no nível genético, o SGT-003 tem o potencial de melhorar significativamente a qualidade de vida de pacientes com esta condição debilitante.
De acordo com informações publicadas pela Solid Biosciences em sua página Clinical Trials, 43 pessoas estão participando do estudo. É relatado que os ensaios clínicos do SGT-003 começarão em maio de 2024 e a primeira fase do estudo será concluída aproximadamente em maio de 2027. [Ler mais]
Saber mais: Solid Biosciences divulga informações sobre ensaio clínico para terapia genética SGT-003
RegenxBio RGX-202
O RegenxBio RGX-202, uma das novas terapias genéticas para Duchenne, é um tratamento de terapia genética inovador que tem mostrado resultados promissores em estudos clínicos. Esta terapia inovadora visa atingir e corrigir mutações genéticas que causam uma série de doenças debilitantes. Ao utilizar um vetor viral para entregar cópias funcionais do gene defeituoso, o RGX-202 tem o potencial de fornecer efeitos duradouros e potencialmente curativos para pacientes que sofrem de distúrbios genéticos. [Ler mais]
RGX-202 é uma possível terapia genética experimental de primeira linha, destinada a melhorar a função e os resultados em Duchenne, de acordo com as informações fornecidas pela REGENXBIO. Com uma construção de microdistrofina diferenciada que codifica áreas importantes da distrofina de ocorrência natural, como o domínio C-Terminal (CT), RGX-202 é o único tratamento genético para Duchenne que é aprovado ou está em desenvolvimento em estágio avançado. Pesquisas pré-clínicas demonstraram que o domínio CT aumenta a capacidade do músculo de autocura e o protege do estresse causado pelas contrações.
Genethon GNT-0004
Genethon GNT-0004 é uma nova terapia genética desenvolvida pela Genethon, uma empresa líder em biotecnologia especializada em medicina genética. Este tratamento inovador visa atingir e corrigir mutações genéticas que causam uma variedade de doenças genéticas raras. Com sua abordagem inovadora e resultados promissores em estudos pré-clínicos, o Genethon GNT-0004 tem o potencial de revolucionar o tratamento de doenças genéticas e melhorar a vida de pacientes em todo o mundo. [Ler mais]
“Os resultados do tratamento com nossa terapia genética GNT0004 são muito positivos em pacientes tratados com a maior das duas doses, tanto em termos de expressão de microdistrofina quanto de melhora clínica”, observou Frederic Revah, CEO da Genethon. Esta dose em particular, que é menor do que aquelas utilizadas em outros ensaios de terapia genética para DMD, também é o que torna nosso produto forte. GNT0004 pode ser a terapia genética curativa mais eficaz disponível para DMD.
“Esses resultados clínicos mostram que a terapia genética pode fornecer soluções para uma das doenças genéticas mais complexas”, destacou o Dr. Revah. No segundo trimestre de 2025, esperamos começar a fase confirmatória (pivotal) em mais de 60 crianças na Europa, com os EUA a seguir.
Impacto potencial de novas terapias genéticas para a doença de Duchenne
As terapias genéticas oferecem um potencial promissor para transformar as vidas de indivíduos com Duchenne, proporcionando esperança para um futuro mais brilhante. Ao olharmos para o futuro, é crucial abordar os desafios e obstáculos que impedem a introdução dessas terapias no mercado, garantindo que sejam seguras, eficazes e acessíveis a todos que precisam delas. Ao lutarmos juntos, podemos avançar em direção a um mundo onde a Duchenne não seja mais um diagnóstico devastador, mas uma condição que pode ser efetivamente gerenciada e tratada.
O investimento contínuo em pesquisa e desenvolvimento é essencial para desbloquear todo o potencial desses tratamentos inovadores e levá-los aos pacientes que mais precisam deles. A colaboração entre cientistas, clínicos e parceiros da indústria é fundamental para superar os obstáculos que atualmente limitam a adoção generalizada de terapias genéticas para Duchenne. Ao reunir nossos recursos e experiência, podemos acelerar o ritmo do progresso e garantir que essas terapias transformadoras cheguem àqueles que estão esperando por elas. O futuro do tratamento de Duchenne é brilhante, mas exigirá dedicação, persistência e colaboração para torná-lo realidade.
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Aké budú ceny: SGT-003 a GNT 0004
Žiaľ, zatiaľ para Nikto Nevie.
Olá senhor/senhora,
Este é Sandeep, sou da Índia. Meu filho sofre de DMD e foi diagnosticado em julho de 2024.
Peço que você nos ajude e nos apoie para obter tratamento para DMD.
Cada um de 8 dias e mais do que o DMD pode usar para obter mais informações
Para participar de ensaios clínicos, você deve primeiro acompanhar quais ensaios clínicos estão ativos. Você pode acompanhá-los nos sites abaixo.
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=duchenne
https://clinicaltrials.gov/search?cond=Duchenne&sort=StudyFirstPostDate
Depois de encontrar os ensaios clínicos para os quais seu filho é elegível, você deve ler atentamente a seção Critérios de Elegibilidade.
Cada página de ensaio clínico possui um endereço de contato. Caso o endereço de contato não esteja publicado, recomendamos que você envie um e-mail para o endereço de e-mail que consta na página oficial da empresa que conduz o ensaio.
Recomendamos que você visite a página que compartilhamos abaixo com frequência. Esta página é atualizada semanalmente.
https://dmdwarrior.com/dmd-treatments/
Prezado(a): Senhor(a)
Meu filho foi diagnosticado hoje com DMD. Alguém pode me ajudar?... kanallah.🤲
Isso é muito, muito triste para mim e minha família.
انا من السودان تم تشخيص ابني منذ سبتمر العام 2024 بمرض ضمور العضلات دوشين الحذف 45 ابني وحيد ليس لدي غيره من الابناء عمره الان 12 عام بدأت الاعراض تظهر عليه بشدة
Não há nada que você possa fazer com o dinheiro do seu filho ou da família. Faça o download do seu telefone e verifique se ele está funcionando corretamente. Não se preocupe