Os resultados de novos estudos de terapia genética para a doença da distrofia muscular de Duchenne serão observados por olhos curiosos em 2025. As fases de teste das terapias genéticas Genethon GNT-0004, RegenxBio RGX-202 e Solid Biosciences SGT-003 estão sendo acompanhadas com interesse pelas famílias. Essas novas terapias genéticas para Duchenne são promissoras para as famílias.
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O custo proibitivo do Elevidys, desenvolvido pela Sarepta Therapeutics e aprovado expandidamente pelo FDA há cerca de um ano, e a falha de algumas crianças com DMD em passar nos testes de anticorpos estão levando as famílias a recorrer a novas terapias genéticas.
Pacientes com Duchenne estão monitorando atentamente os resultados de novos tratamentos genéticos para DMD.
Novas terapias genéticas como Elevidys
Os ensaios das terapias genéticas Genethon GNT-0004, RegenxBio RGX-202 e Solid Biosciences SGT-003 ainda estão em andamento e, a julgar pelos anúncios feitos pelas empresas, os estudos são avaliados positivamente até agora. [Leia mais: Perguntas frequentes sobre Elevidys]
Vamos relembrar as novas terapias genéticas que serão uma alternativa ao Elevidys.
Solid Biosciences SGT-003
O SGT-003, desenvolvido pela Solid Biosciences, é um tratamento promissor de terapia genética para distrofia muscular de Duchenne (DMD). Esta terapia inovadora funciona fornecendo um gene funcional de microdistrofina para células musculares, o que pode ajudar a restaurar a função muscular e retardar a progressão da doença. Ao mirar a causa raiz da DMD no nível genético, o SGT-003 tem o potencial de melhorar significativamente a qualidade de vida de pacientes com esta condição debilitante.
De acordo com informações publicadas pela Solid Biosciences em sua página Clinical Trials, 43 pessoas estão participando do estudo. É relatado que os ensaios clínicos do SGT-003 começarão em maio de 2024 e a primeira fase do estudo será concluída aproximadamente em maio de 2027. [Ler mais]
RegenxBio RGX-202
O RegenxBio RGX-202, uma das novas terapias genéticas para Duchenne, é um tratamento de terapia genética inovador que tem mostrado resultados promissores em estudos clínicos. Esta terapia inovadora visa atingir e corrigir mutações genéticas que causam uma série de doenças debilitantes. Ao utilizar um vetor viral para entregar cópias funcionais do gene defeituoso, o RGX-202 tem o potencial de fornecer efeitos duradouros e potencialmente curativos para pacientes que sofrem de distúrbios genéticos. [Ler mais]
RGX-202 é uma possível terapia genética experimental de primeira linha, destinada a melhorar a função e os resultados em Duchenne, de acordo com as informações fornecidas pela REGENXBIO. Com uma construção de microdistrofina diferenciada que codifica áreas importantes da distrofina de ocorrência natural, como o domínio C-Terminal (CT), RGX-202 é o único tratamento genético para Duchenne que é aprovado ou está em desenvolvimento em estágio avançado. Pesquisas pré-clínicas demonstraram que o domínio CT aumenta a capacidade do músculo de autocura e o protege do estresse causado pelas contrações.
Genethon GNT-0004
Genethon GNT-0004 é uma nova terapia genética desenvolvida pela Genethon, uma empresa líder em biotecnologia especializada em medicina genética. Este tratamento inovador visa atingir e corrigir mutações genéticas que causam uma variedade de doenças genéticas raras. Com sua abordagem inovadora e resultados promissores em estudos pré-clínicos, o Genethon GNT-0004 tem o potencial de revolucionar o tratamento de doenças genéticas e melhorar a vida de pacientes em todo o mundo. [Ler mais]
“Os resultados do tratamento com nossa terapia genética GNT0004 são muito positivos em pacientes tratados com a maior das duas doses, tanto em termos de expressão de microdistrofina quanto de melhora clínica”, observou Frederic Revah, CEO da Genethon. Esta dose em particular, que é menor do que aquelas utilizadas em outros ensaios de terapia genética para DMD, também é o que torna nosso produto forte. GNT0004 pode ser a terapia genética curativa mais eficaz disponível para DMD.
“Esses resultados clínicos mostram que a terapia genética pode fornecer soluções para uma das doenças genéticas mais complexas”, destacou o Dr. Revah. No segundo trimestre de 2025, esperamos começar a fase confirmatória (pivotal) em mais de 60 crianças na Europa, com os EUA a seguir.
Impacto potencial de novas terapias genéticas para a doença de Duchenne
As terapias genéticas oferecem um potencial promissor para transformar as vidas de indivíduos com Duchenne, proporcionando esperança para um futuro mais brilhante. Ao olharmos para o futuro, é crucial abordar os desafios e obstáculos que impedem a introdução dessas terapias no mercado, garantindo que sejam seguras, eficazes e acessíveis a todos que precisam delas. Ao lutarmos juntos, podemos avançar em direção a um mundo onde a Duchenne não seja mais um diagnóstico devastador, mas uma condição que pode ser efetivamente gerenciada e tratada.
O investimento contínuo em pesquisa e desenvolvimento é essencial para desbloquear todo o potencial desses tratamentos inovadores e levá-los aos pacientes que mais precisam deles. A colaboração entre cientistas, clínicos e parceiros da indústria é fundamental para superar os obstáculos que atualmente limitam a adoção generalizada de terapias genéticas para Duchenne. Ao reunir nossos recursos e experiência, podemos acelerar o ritmo do progresso e garantir que essas terapias transformadoras cheguem àqueles que estão esperando por elas. O futuro do tratamento de Duchenne é brilhante, mas exigirá dedicação, persistência e colaboração para torná-lo realidade.
