A Insmed anunciou na página publicada em ClinicalTrials.gov com o ID NCT06817382 que os ensaios de fase 1 da terapia genética INS1201 desenvolvida para Distrofia Muscular de Duchenne serão iniciados.
Índice
Ensaio clínico de fase 1 da terapia genética INS1201
O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade de uma dose única de INS1201 via administração IT em participantes ambulatoriais do sexo masculino com DMD.
O que é a terapia genética Insmed INS1201?
O INS1201 tem como alvo o sistema nervoso central diretamente e é administrado intratecalmente, em contraste com o Elevidys, que precisa de injeção intravenosa sistêmica. Os problemas de segurança e eficácia com tratamentos genéticos sistêmicos devem ser abordados por esta estratégia de entrega focada.
A administração intratecal reduz drasticamente a dose necessária em dez a cinquenta vezes, prevenindo toxicidade sistêmica e efeitos fora do alvo ao concentrar a medicação onde ela é necessária. Apesar de obstáculos como lesão da medula espinhal, dano nervoso e risco de infecções, isso pode fornecer aos pacientes uma opção mais segura e possivelmente mais bem-sucedida, especialmente à luz de questões de segurança associadas às grandes dosagens de vetores virais utilizadas na terapia intravenosa.
Ensaio Clínico INS1201 – NCT06817382
Início do estudo (estimado): 2025-05-31
Conclusão primária (estimada): 2028-01-31
Conclusão do estudo (estimada): 2028-03-31
Número de participantes (estimado): 12 (Masculino)
Locais: EUA
Idades elegíveis para estudo: 2 anos a 4 anos (criança)
Critérios de participação da Fase 1 do INS1201
As pessoas devem cumprir os requisitos de inclusão para serem elegíveis. Se uma pessoa tiver outra doença ou estiver em tratamento que a impeça de receber terapia genética, ela poderá não participar. O conjunto completo de critérios de inclusão e exclusão pode ser encontrado clicando no link deste estudo – NCT06817382 –.
Como posso entrar em contato com a Insmed?
Nome:Informações médicas do Insmed
Número de telefone: 18444467633
E-mail: [email protected]
Saber mais: Curas de Duchenne (Lista de todas as pesquisas)
