Os resultados de segurança, eficácia e farmacodinâmica demonstram boa tolerância ao GNT0004 associado ao tratamento profilático imunológico transitório, bem como dados de eficácia em termos de expressão de microdistrofina, redução de CPK e critérios clínicos (AINEs, testes cronometrados). Pacientes tratados com a dose eficaz apresentam melhora prolongada ou estabilização das funções motoras e redução significativa e persistente nos níveis de creatina quinase (CPK), um marcador-chave de dano muscular.
Principais resultados do ensaio clínico GNT0004
- O produto GNT0004 confirma sua eficácia clínica com estabilização das funções motoras em pacientes tratados na dose eficaz por até 2 anos.
- Redução significativa sustentada nos níveis de creatina fosfoquinase (CPK), um biomarcador de dano muscular, com uma diminuição média de mais de 75% em 18 meses nos 3 pacientes tratados na dose eficaz.
- Fase crucial planejada para meados de 2025 na Europa e nos Estados Unidos.
Um ano após o tratamento, a comparação dos três pacientes tratados na dose eficaz com um grupo de 34 pacientes não tratados, pareados por idade e acompanhados nos mesmos centros e pelos mesmos profissionais, mostra uma diferença de +4,7 pontos na pontuação obtida usando a escala de avaliação clínica NSAA reconhecida internacionalmente entre pacientes tratados e não tratados.
Após 24 meses do tratamento, as principais observações incluem:
- Para os dois pacientes que atingiram a pontuação 2 anos após o tratamento, dos três tratados com a dose eficaz, o estudo demonstrou estabilização das funções motoras medidas pela escala NSAA, enquanto os pacientes não tratados do estudo paralelo de história natural apresentaram um declínio médio contínuo e significativo na NSAA. Para um paciente tratado, a melhora observada permitiu atingir a pontuação máxima de 34 em 12 meses, confirmada 24 meses após o tratamento.
- Estabilização da redução de CPK entre 50% e 87% em média: >75% em 18 meses após o tratamento (dados dos 3 pacientes tratados com a dose eficaz) e persistente (até 24 meses de acompanhamento para os dois primeiros pacientes tratados com esta dose).
- O perfil de segurança tranquilizador do medicamento de terapia genética é confirmado dois anos após a injeção, sem a ocorrência de efeitos adversos graves na dose selecionada, que é notavelmente menor do que a usada para outros produtos de terapia genética em desenvolvimento para Distrofia Muscular de Duchenne.
Saber mais: Tudo o que você deve saber sobre a terapia genética do Genethon GNT0004
