Vamos aprender juntos as respostas às perguntas frequentes dos pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) sobre o Eteplirsen (Exondys 51), que foi aprovado pela Food and Drug Administration dos EUA em 19 de setembro de 2016. [Saiba mais: FDA Aprova Exondys 51]
Eteplirsen, também conhecido pelo nome comercial Exondys 51, é um medicamento usado para tratar distrofia muscular de Duchenne (DMD). DMD é um distúrbio genético caracterizado por fraqueza muscular progressiva e degeneração.
Eteplirsen funciona ajudando o corpo a produzir uma proteína chamada distrofina, que é essencial para a função muscular. Este medicamento é administrado por infusão intravenosa e tem mostrado resultados promissores na melhora da função muscular e na desaceleração da progressão da doença em alguns pacientes com DMD.
Perguntas frequentes sobre Eteplirsen (Exondys 51)
O que é Exondys 51 (Eteplirsen)?
Eteplirsen (comercializado sob a marca Exondys 51) é um medicamento que pula o exon e é destinado a tratar certos tipos de distrofia muscular de Duchenne (DMD) causada por uma determinada mutação. O Eteplirsen tem como alvo apenas mutações específicas e é eficaz no tratamento de aproximadamente 13% dos casos de DMD.
O Eteplirsen (Exondys 51) é aprovado pelo EMA na Europa?
O pedido que Sarepta apresentou para Exondys 51 foi negado pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA). [Leia mais: Exondys 51 Recusado por EMA]
Por que o EMA rejeitou a aplicação Exondys 51?
O CHMP estava preocupado que o estudo principal, que envolveu apenas 12 pacientes, não comparou Exondys com placebo além de 24 semanas, durante as quais não houve diferença significativa entre Exondys e placebo na distância de caminhada de 6 minutos. Os métodos para comparar os resultados dos estudos principais com dados históricos não foram satisfatórios para mostrar que o medicamento era eficaz. [Leia mais: Razões pelas quais EMA rejeitou Exondys 51 Aplicação]
É possível tratar todos os tipos de DMD com Exondys 51, ou apenas alguns deles?
Exondys 51 é um medicamento de salto de exon que tem como alvo seletivo o exon 51 do gene da distrofina, uma região de codificação genética. O salto do exon 51 pode ajudar 13 por cento dos homens com DMD, de acordo com estimativas. [Saiba mais: O que é Exon Skipping]
Qual terapia de salto de exon é a mais adequada para meu filho?
Há mais medicamentos de salto de exon no pipeline de desenvolvimento de medicamentos que podem afetar vários tipos de DMD. Atualmente, os cientistas estão desenvolvendo maneiras de atingir múltiplos exons e medicamentos de salto de exon para atingir os exons 44, 45, 50, 52, 53 e 55. Outras terapêuticas de DMD baseadas em estratégia também estão sendo desenvolvidas. [Descubra mais: Lista de todas as pesquisas para Duchenne]
Quem pode usar o Exondys 51?
O primeiro tratamento de salto de exon para DMD foi aprovado em 2016, quando a Food and Drug Administration dos EUA aprovou provisoriamente o Exondys 51 para pacientes com mutações passíveis de salto de exon 51.
Indicações iniciais de que ele pode aumentar os níveis de proteína distrofina levaram à aprovação sob o procedimento de aprovação rápida. No entanto, mais ensaios clínicos confirmando o impacto da terapia na função motora serão necessários para o licenciamento contínuo para esta indicação.
Quem não deve usar Exondys 51?
Não há contraindicações listadas nas instruções de prescrição do Exondys 51. No entanto, os pacientes podem precisar ter sua infusão adiada ou o tratamento interrompido se desenvolverem respostas alérgicas, que incluem urticária, tosse, dor no peito e frequência cardíaca elevada. [Saiba mais: Avisos e Precauções]
Existe uma faixa etária em que o Exondys 51 é eficaz?
Meninos entre 7 e 13 anos foram os sujeitos dos ensaios clínicos que respaldaram a aprovação do medicamento quando as investigações começaram. Para verificar a eficácia do Exondys 51 em meninos e homens de 4 a 21 anos, a Sarepta Therapeutics está atualmente realizando uma variedade de investigações clínicas. Conversar com seu médico sobre o que pode ser melhor para você ou seu filho é o melhor curso de ação agora.
Quanto custa o tratamento Exondys 51 e o seguro pagará por ele?
Dependendo da farmácia, um suprimento de dois mililitros de solução intravenosa Exondys 51 (50 mg/mL) custa aproximadamente $1.694, de acordo com Drug.com. O programa SareptAssist Patient Support and Assistance, estabelecido pela Therapuetics, oferece gerentes de caso para auxiliar na navegação dos desafios de iniciar a terapia.
Em quais países o Exondys 51 está disponível?
Para criar um programa de acesso gerenciado (MAP) para seu principal medicamento Exondys 51 (eteplirsen) para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), a Sarepta Therapeutics se uniu à Idis Managed Access, uma filial do Clinigen Group. Pacientes que residem na Argentina, Brasil, Canadá, Colômbia, França, Alemanha, Grécia, Islândia, Itália, México, Espanha, Turquia e Reino Unido poderão usar o MAP por enquanto. A Sarepta prevê adicionar mais países à lista do programa no futuro. O médico responsável deve concluir todas as solicitações em nome do paciente.
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