Muitas empresas de pesquisa ao redor do mundo estão pesquisando tratamentos para Duchenne, uma das doenças musculares mais devastadoras. Uma delas é a terapia genética Solid Biosciences' SGT-003, que está atualmente em desenvolvimento e usa tecnologias de nova geração. Neste artigo, exploraremos perguntas frequentes sobre a terapia genética Solid Biosciences' SGT-003.
Coisas que você precisa saber sobre a terapia genética SGT-003
O que é a terapia genética SGT-003?
AAV-SLB101, um capsídeo patenteado de última geração que foi logicamente criado para atingir receptores de integrina, e uma construção de microdistrofina diferenciada são ambos componentes do SGT-003, uma terapia genética experimental que demonstrou melhor transdução no coração e nos músculos esqueléticos, ao mesmo tempo em que reduziu o direcionamento ao fígado em estudos não clínicos.
De acordo com esses elementos de design, o SGT-003 pode ser a melhor terapia genética experimental disponível para tratar a doença de Duchenne.
Quem é elegível para a terapia genética SGT-003?
De acordo com o ensaio clínico lançado pelo Solid Biosciences em maio de 2024, os participantes são selecionados entre 4 e 11 anos. [NCT06138639]
Ao considerar os Critérios de Inclusão, as seguintes situações são levadas em consideração para os participantes:
- Participantes que são ambulatórios. Ambulatório conforme definido como “ser capaz de andar sem o uso de um dispositivo de assistência.”
- Diagnóstico clínico estabelecido de DMD e mutação do gene da distrofina documentada preditiva do fenótipo DMD confirmada pelo teste genético do patrocinador.
- Negativo para anticorpos AAV.
- Em uma dose estável de pelo menos 0,5 mg/kg/dia de prednisona oral diária ou 0,75 mg/kg/dia de deflazacorte por ≥12 semanas antes de entrar no estudo.
- Atender aos critérios de tempo de caminhada/corrida de 10 metros
- Conheça o tempo para levantar-se do critério supino
- O participante tem peso corporal: ≤50 kg
Quem não é elegível para a terapia genética SGT-003?
Considerando os critérios de exclusão, informa-se que pacientes com algumas deleções de éxons não podem participar deste estudo.
- Diagnóstico clínico estabelecido de DMD associado a qualquer mutação de deleção nos exons 1 a 11 ou 42 a 45, inclusive, no gene DMD, conforme documentado por um relatório genético e confirmado pelo teste genético do patrocinador.
Isso pode significar que a terapia genética Solid Biosciences SGT-003 não pode ser usada para essas deleções de éxons.
Resultados do ensaio clínico provisório da terapia genética SGT-003
A Solid Biosciences anunciou resultados provisórios para sua terapia genética SGT-003 em 18 de fevereiro de 2025. [Ler mais]
- Média de cópias vetoriais por núcleo: 18,7 (N=3),
- Expressão média de microdistrofina: 110% (N=3), medida por western blot,
- Expressão média de microdistrofina: 108% (N=3), medida por espectrometria de massa,
- Porcentagem média de fibras positivas para distrofina: 78% (N=3), medida por imunofluorescência,
- Porcentagem média de fibras positivas para beta sarcoglicano: 70% (N=3),
- Média de porcentagem de fibras positivas para nNOS (óxido nítrico sintase neuronal): 42% (N=3),
- Melhorias em 7 biomarcadores adicionais de integridade muscular (N=3) e
- Melhora média inicial na fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) de 8% em relação ao valor basal no Dia 180 (N=2).
Em meados de 2025, a empresa planeja solicitar uma reunião com o FDA para discutir possíveis caminhos de aprovação acelerada para o SGT-003. [Ler mais]
Comparação SGT-003 e Elevidys
Resultados promissores do estudo provisório da terapia genética SGT-003 chamaram a atenção para esta pesquisa, e os pacientes e suas famílias começaram a pesquisar se o SGT-003 ou o Elevidys é melhor.
Quando os dados clínicos são examinados, pode-se observar que o SGT-003 tem maior expressão de microdistrofina. [Ler mais]
Preço da terapia genética SGT-003
Como o SGT-003 ainda está em fase de pesquisa, a Solid Biosciences ainda não anunciou o preço da terapia genética.
Esperamos que o SGT-003 funcione, seja aprovado e esteja disponível no mercado farmacêutico a um preço que todas as famílias possam pagar.
Conclusão
Muitas empresas de pesquisa ao redor do mundo continuam seu trabalho para tratar a distrofia muscular de Duchenne. Terapias genéticas de nova geração ainda estão espalhando esperança para os pacientes. A terapia genética Solid Biosciences' SGT-003 pode rivalizar com Elevidys e abrir caminho para um acesso mais fácil para os pacientes em termos de custo.
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