Hoje, a Dyne Therapeutics, uma empresa em estágio clínico dedicada ao desenvolvimento de tratamentos transformadores para indivíduos com doenças neuromusculares de origem genética, anunciou que o DYNE-251 foi designado como medicamento órfão pela Comissão Europeia (CE) para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). O DYNE-251 está sendo testado em pacientes com DMD suscetíveis ao salto do exon 51 no estudo clínico global DELIVER de Fase 1/2.Terapias de salto do Exon 51)
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Ensaio de fase 1/2 do DYNE-251
Na Conferência Clínica e Científica da Associação de Distrofia Muscular (MDA) de 2025, em março, foram apresentados dados clínicos de longo prazo do estudo DELIVER, em andamento, com DYNE-251. Esses dados demonstraram uma melhora funcional incomparável e sustentada na dose de registro escolhida. O Stride Velocity 95th Centile (SV95C), um desfecho digital objetivo reconhecido como desfecho primário para estudos clínicos de DMD na Europa, é uma das avaliações funcionais utilizadas no estudo DELIVER. (Leia mais: Ensaio de Fase 1/2 DELIVER do DYNE-251)
O que é medicamento órfão?
A CE concede a designação de medicamento órfão a medicamentos e produtos biológicos destinados ao tratamento, diagnóstico ou prevenção de doenças ou condições raras, potencialmente fatais ou cronicamente debilitantes que afetam menos de cinco em cada 10.000 pessoas na União Europeia (UE). A designação de medicamento órfão oferece às empresas certos benefícios, incluindo taxas regulatórias reduzidas, assistência em protocolos clínicos, bolsas de pesquisa e o potencial de até 10 anos de exclusividade de mercado na UE, se aprovado. O DYNE-251 também recebeu a designação de medicamento órfão e doença pediátrica rara da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA em março de 2023.
Principais marcos do estudo DELIVER
- A Dyne continua buscando vias de aprovação aceleradas globalmente para DYNE-251 em pacientes com DMD que são suscetíveis ao salto do exon 51.
- A Dyne inscreveu integralmente a coorte de expansão de registro de 32 pacientes como parte do estudo DELIVER. Os dados desta coorte estão previstos para o final de 2025.
- A Dyne prevê protocolar um Pedido de Licença Biológica (BLA) para aprovação acelerada nos EUA no início de 2026.
Sobre DYNE-251
DYNE-251 é um tratamento terapêutico experimental que está sendo avaliado no ensaio clínico global DELIVER de Fase 1/2 para pessoas que vivem com DMD e são passíveis de salto do exon 51.
O DYNE-251 recebeu as designações de via rápida, medicamento órfão e doença pediátrica rara da Food and Drug Administration dos EUA para o tratamento de mutações DMD passíveis de salto do exon 51.
