A Capricor Therapeutics, uma empresa de biotecnologia que desenvolve terapias baseadas em células transformadoras e exossomos para o tratamento de doenças raras, anunciou hoje que iniciou seu processo de submissão contínua junto à Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para um Pedido de Licença Biológica (BLA), buscando aprovação total para o deramiocel para tratar todos os pacientes diagnosticados com cardiomiopatia da distrofia muscular de Duchenne (DMD).
“Este anúncio marca um passo importante no processo regulatório dos EUA em direção a uma potencial aprovação do Pedido de Licença Biológica do deramiocel para o tratamento de DMD”, disse Linda Marbán, Ph.D., CEO da Capricor. “Uma aprovação do deramiocel nos permitiria agilizar a entrega deste novo tratamento de primeira classe para pacientes necessitados. Estamos ansiosos para trabalhar com o FDA durante este processo.”
A Capricor planeja concluir sua submissão de BLA contínua até o final de 2024. O pedido pode ser elegível para revisão prioritária, pois o deramiocel pode potencialmente fornecer melhorias significativas na segurança e/ou eficácia do tratamento para a condição grave de cardiomiopatia DMD, onde atualmente não há opções de tratamento aprovadas disponíveis. Assim que a submissão de BLA contínua for concluída, o FDA notificará a empresa quando for formalmente aceito para revisão.
Sobre Deramiocel
Deramiocel (CAP-1002) consiste em células derivadas de cardioesfera alogênica (CDCs), uma população de células estromais que demonstraram em estudos pré-clínicos e clínicos exercer potentes ações imunomoduladoras, antifibróticas e regenerativas em distrofinopatia e insuficiência cardíaca. As CDCs agem secretando vesículas extracelulares conhecidas como exossomos, que têm como alvo os macrófagos e alteram seu perfil de expressão para que adotem um fenótipo de cura, em vez de um fenótipo pró-inflamatório. As CDCs foram objeto de mais de 100 publicações científicas revisadas por pares e foram administradas a mais de 200 indivíduos humanos em vários ensaios clínicos.
O Deramiocel para o tratamento de DMD recebeu a Designação de Medicamento Órfão e o caminho regulatório para o deramiocel é apoiado pela RMAT (Designação de Terapia Avançada em Medicina Regenerativa). Além disso, se a Capricor recebesse a aprovação de marketing da FDA para o deramiocel para o tratamento de DMD, a Capricor seria elegível para receber um Voucher de Revisão Prioritária (PRV) com base em seu recebimento anterior de uma designação de doença pediátrica rara.
Sobre a distrofia muscular de Duchenne
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética devastadora caracterizada por fraqueza progressiva e inflamação crônica dos músculos esqueléticos, cardíacos e respiratórios, com mortalidade em uma idade média de aproximadamente 30 anos. Estima-se que a DMD ocorra em aproximadamente um em cada 3.500 nascimentos masculinos e que a população de pacientes seja estimada em aproximadamente 15.000-20.000 nos Estados Unidos. A fisiopatologia da DMD é impulsionada pela produção prejudicada de distrofina funcional, que normalmente funciona como uma proteína estrutural no músculo. A redução da distrofina funcional nas células musculares leva a danos celulares significativos e, finalmente, causa a morte das células musculares e a substituição fibrótica. As opções de tratamento são limitadas e não há cura.
Sobre a Capricor Therapeutics
Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) é uma empresa de biotecnologia dedicada a avançar na transformação de células e terapias baseadas em exossomos para redefinir o cenário de tratamento para doenças raras. Na vanguarda da nossa inovação está o nosso principal candidato a produto, o deramiocel (CAP-1002), uma terapia celular alogênica derivada do coração. Estudos pré-clínicos e clínicos extensivos demonstraram que o deramiocel demonstra ações imunomoduladoras, antifibróticas e regenerativas especificamente adaptadas para distrofinopatias e doenças cardíacas. O Deramiocel está atualmente avançando no desenvolvimento clínico da Fase 3 para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne. A Capricor também está aproveitando o poder de sua tecnologia de exossomos, usando sua plataforma proprietária StealthX™ em desenvolvimento pré-clínico focado nas áreas de vacinologia, entrega direcionada de oligonucleotídeos, proteínas e terapêuticas de pequenas moléculas para potencialmente tratar e prevenir uma gama diversificada de doenças. Na Capricor, estamos comprometidos em expandir os limites da possibilidade e abrir caminho para tratamentos transformadores para aqueles que precisam. Para mais informações, visite capricor.com e siga a Capricor no Facebook, Instagram e Twitter.
Nota de advertência sobre declarações prospectivas
Declarações neste comunicado à imprensa sobre a eficácia, segurança e utilização pretendida dos produtos candidatos da Capricor; o início, a condução, o tamanho, o cronograma e os resultados dos esforços de descoberta e ensaios clínicos; o ritmo de inscrição de ensaios clínicos; planos sobre registros regulatórios, pesquisas futuras e ensaios clínicos; desenvolvimentos regulatórios envolvendo produtos, incluindo a capacidade de obter aprovações regulatórias ou de outra forma levar produtos ao mercado; capacidades de fabricação; datas para reuniões regulatórias; declarações sobre nossa perspectiva financeira; a capacidade de atingir marcos de produtos e receber pagamentos de marcos de parceiros comerciais; planos sobre atividades colaborativas atuais e futuras e a propriedade de direitos comerciais; potenciais acordos futuros; escopo, duração, validade e aplicabilidade dos direitos de propriedade intelectual; fluxos de receita futuros e projeções; expectativas com relação ao uso esperado dos rendimentos das ofertas recentemente concluídas e os efeitos previstos das ofertas; e quaisquer outras declarações sobre as expectativas, crenças, metas, planos ou perspectivas futuras da equipe de gestão da Capricor constituem declarações prospectivas dentro do significado do Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Quaisquer declarações que não sejam declarações de fatos históricos (incluindo declarações contendo as palavras "acredita", "planeja", "poderia", "antecipa", "espera", "estima", "deve", "alvo", "irá", "iria" e expressões semelhantes) também devem ser consideradas declarações prospectivas. Há uma série de fatores importantes que podem fazer com que os resultados ou eventos reais sejam materialmente diferentes daqueles indicados por tais declarações prospectivas. Mais informações sobre esses e outros riscos que podem impactar os negócios da Capricor estão definidas no Relatório Anual da Capricor no Formulário 10-K para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2023, conforme arquivado na Securities and Exchange Commission em 11 de março de 2024, e em nosso Relatório Trimestral no Formulário 10-Q para o trimestre encerrado em 30 de junho de 2024, conforme arquivado na Securities and Exchange Commission em 8 de agosto de 2024. Todas as declarações prospectivas neste comunicado à imprensa são baseadas em informações disponíveis para a Capricor na data deste documento, e a Capricor não assume nenhuma obrigação de atualizar essas declarações prospectivas.
A Capricor firmou um acordo para a comercialização e distribuição exclusiva de deramiocel (CAP-1002) para DMD nos Estados Unidos e Japão com a Nippon Shinyaku Co., Ltd. (subsidiária dos EUA: NS Pharma, Inc.), sujeito à aprovação regulatória. Deramiocel é um Novo Medicamento Investigacional e não é aprovado para nenhuma indicação. Nenhum dos candidatos baseados em exossomos da Capricor foi aprovado para investigação clínica.
