Três pais representando 800 famílias e seus filhos afetados pela Distrofia Muscular de Duchenne e uma mutação sem sentido estão apelando à Agência Europeia de Medicamentos (EMA).
O Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) decidiu retirar o Ataluren (Translarna) do mercado europeu em setembro de 2023 e novamente em janeiro, maio e outubro de 2024, apesar de todas as evidências de campo apoiadas por especialistas em doenças pediátricas.
O que é Ataluren (Translarna)?
Ataluren é o único medicamento aprovado para pessoas com distrofia muscular de Duchenne (DMD), que resulta de uma mutação sem sentido no gene da distrofina. [Leia mais: O que é Ataluren (Translarna)?]
Carta das Famílias à Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para Ataluren (Translarna)
Caros Comissários Europeus,
Somos 3 pais representando 800 famílias e seus filhos com Distrofia Muscular de Duchenne com uma mutação sem sentido.
Estamos entrando em contato para solicitar uma ação emergencial de saúde.
Nossos filhos, todos europeus, sofrem há um ano e meio com o risco de ficarem sem o único medicamento disponível para eles, o Translarna, pois não têm alternativa terapêutica. O Translarna foi autorizado há 10 anos pelo EMA.
Em setembro de 2023 e novamente em janeiro, maio e outubro de 2024, o CHMP decidiu, contra todas as evidências na área apoiadas por especialistas na doença de nossas crianças, retirar o Translarna do MKT europeu.
Em 12 de dezembro de 2024, após um webinar preparatório com as famílias que destacaram claramente o risco à saúde pública deste caso, o seu SC decidiu encontrar uma solução viável para garantir pelo menos a terapia aos pacientes atualmente em tratamento, alguns dos quais estão em tratamento há 10 anos.
Uma decisão que visa evitar uma emergência sanitária.
Pelos estudos realizados e, de fato, pela RWE, 10 anos de observações, crianças submetidas à terapia correm o risco de perder a capacidade de andar 3,5 anos antes do esperado pela história natural da doença, uma tragédia absoluta, considerando não apenas os impactos sociais, mas também o fato de que as terapias genéticas transformadoras estão agora próximas da MKT.
Em suma, uma condenação sem apelo para nossas crianças (anexamos o relatório dos especialistas italianos, incluindo o Prof. Mercuri e o Prof. Luca Bello, 2 dos 4 KOLs mais importantes do mundo, tanto em italiano quanto na tradução para o inglês).
Estamos, portanto, muito satisfeitos com esta solução, da qual, no entanto, até à data ainda não tivemos os detalhes e para a qual lhe pedimos uma intervenção de garantia.
Somos europeus, lemos nos jornais que estamos sofrendo fortes pressões para nos separarmos, estamos convencidos de que esta decisão pode, dada a criticidade que traz consigo, dar um primeiro sinal de força e compacidade da nossa Europa.
Estamos prontos para recorrer ao tribunal da UE, se necessário, mas estamos convencidos de que sua leitura do contexto ajudará a fazer a escolha certa para nossos/seus filhos.
Sinceramente.
Alice Cadalora (Itália)
Elena Semenzato (Itália)
Emil Wirsz (Alemanha)
