A Cumberland Pharmaceuticals, empresa farmacêutica especializada empenhada no desenvolvimento de novos produtos para doenças raras, divulgou os últimos resultados positivos do seu estudo de Fase 2 FIGHT DMD, que avalia o ifetroban, uma nova terapia oral para a doença cardíaca da distrofia muscular de Duchenne (DMD), na conferência anual Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD), em Las Vegas. Esses novos resultados destacam múltiplos indicadores de benefício cardíaco com o tratamento com ifetroban na doença cardíaca da DMD, a principal causa de morte na doença, incluindo achados farmacocinéticos não relatados anteriormente e dados de biomarcadores cardíacos que demonstram o potencial do medicamento para prevenir danos cardíacos contínuos.
Ifetroban de Cumberland mostrou uma melhora de 5,4% em relação aos pacientes que receberam um placebo
O estudo FIGHT DMD de Fase 2, com duração de 12 meses (NCT03340675), demonstrou que o tratamento com altas doses de ifetroban resultou em uma melhora significativa de 5,4% na fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) em comparação com um grupo controle composto por pacientes tratados com placebo, combinados com pacientes com histórico natural compatível com escore de propensão. Isso representa uma diferença clinicamente significativa em uma doença progressiva, na qual a função cardíaca normalmente declina com o tempo. – Saiba mais: NCT03340675 –
O estudo também revelou insights farmacocinéticos, mostrando que pacientes com DMD que receberam doses mais altas do que adultos típicos atingiram níveis plasmáticos semelhantes, sem evidência de acúmulo do fármaco, corroborando a dose diária de 300 mg utilizada no grupo de alta dose. Apesar da necessidade de doses mais elevadas, o ifetroban foi bem tolerado, com um perfil farmacocinético aceitável em pacientes com DMD.
O que é Ifetroban?
O Ifetroban é um medicamento oral de administração única diária que atua bloqueando o receptor de tromboxano, que desempenha um papel fundamental na inflamação e na fibrose. O medicamento recebeu a Designação de Medicamento Órfão e a Designação de Doença Pediátrica Rara do FDA para a indicação de doença cardíaca DMD. Atualmente, não há tratamento aprovado especificamente para a doença cardíaca DMD, o que destaca a necessidade médica crítica não atendida nessa população de pacientes, onde as complicações cardíacas são universais e representam a principal causa de morte.
