A Capricor Therapeutics, uma empresa de biotecnologia que desenvolve terapias baseadas em células transformadoras e exossomos para o tratamento de doenças raras, anunciou hoje a conclusão de uma reunião de revisão de meio de ciclo com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o Pedido de Licença Biológica (BLA) da empresa, buscando aprovação total para o deramiocel, uma terapia celular experimental, como tratamento para pacientes diagnosticados com cardiomiopatia da distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Índice
O Deramiocel e o FDA são aprovados?
Durante a reunião, o FDA declarou que nenhuma deficiência significativa foi identificada pelo Comitê de Revisão e que o pacote está no caminho certo para uma data de ação da Lei de Taxas para Usuários de Medicamentos Prescritos (PDUFA) em 31 de agosto de 2025. O FDA também confirmou sua intenção de realizar uma reunião do comitê consultivo, embora uma data oficial ainda não tenha sido definida.
O que é Deramiocel?
Deramiocel (CAP-1002) consiste em células derivadas da cardiosfera alogênica (CDCs), uma população rara de células cardíacas que, em estudos pré-clínicos e clínicos, demonstraram exercer potentes ações imunomoduladoras e antifibróticas na preservação da função muscular cardíaca e esquelética em distrofias como a DMD. – Leia mais: O que é Deramiocel? O que o CAP-1002 faz?
