A terapia genética Elevidys ainda está sendo abordada com ceticismo pelos países devido ao seu preço de 3 milhões de dólares americanos e à falta de evidências clínicas suficientes de melhora. O Chile também estava entre os países que fizeram reservas. O Ministério da Saúde chileno também explicou por que a terapia genética Elevidys não foi incluída no escopo de reembolso.
Ministra da Saúde do Chile compartilha suas reflexões sobre Elevidys
A ministra da Saúde do Chile, Ximena Aguilera, explicou a falta de fornecimento do Elevidys, medicamento usado para tratar a Distrofia Muscular de Duchenne, argumentando que “não há evidências clínicas de melhora”. [Leia mais: Revisão de ensaios clínicos da terapia genética Elevidys]
Estima-se que cerca de 800 crianças no país sofram de Distrofia Muscular de Duchenne e o Ministério da Saúde recusou financiamento para a terapia genética Elevidys através do Instituto de Saúde Pública devido a evidências insuficientes que comprovem sua eficácia.
Não há evidências clínicas suficientes de que o Elevidys melhore a saúde dos pacientes
A ministra da Saúde do Chile, Ximena Aguilera, declarou: “Embora haja resultados em nível molecular, ainda não há evidências clínicas de melhora”.
O Ministro da Saúde disse que por esse motivo o Instituto de Saúde Pública não registrou o medicamento e, portanto, “não pode financiar esse medicamento”.
Enquanto isso, o presidente da Associação das Famílias de Duchenne, Marcos Reyes, que compareceu à marcha por seus dois filhos que contraíram a doença, disse que não houve comunicação com a autoridade de saúde e lamentou o fracasso do ministério em progredir em uma agenda voltada à doença.
Famílias continuam campanhas individuais
Diante do fato de que a terapia genética Elevidys não será coberta pelo governo, os pais continuam suas campanhas individuais para obter recursos para financiar o tratamento desse transtorno por meio de doações voluntárias.
Sarepta ainda não reduziu o preço da terapia genética Elevidys
Embora a Sarepta ainda não tenha fornecido evidências clínicas convincentes para sua terapia genética, ela foi recebida com grande oposição das famílias dos pacientes porque o tratamento custa $3 milhões. [Saiba mais: Perguntas frequentes sobre Elevidys]
As ações da Sarepta perderam aproximadamente 28% de seu valor depois que um paciente de 16 anos que recebeu terapia genética Elevidys morreu em 18 de março de 2025. A Sarepta e a Roche, que foram o foco das críticas, não conseguiram fornecer explicações convincentes. A empresa faminta por dinheiro, que exigiu $3 milhões para um tratamento único, declarou que a causa da morte do paciente foi infecção por citomegalovírus. [Ler mais]
