Na Conferência da Muscular Dystrophy Association (MDA) 2025, a Roche discutirá seu trabalho em andamento na terapia genética Elevidys.
Dados de dois anos do estudo Elevidys' Embark e análise conjunta dos estudos 101, 102 e Endeavor demonstraram melhorias clinicamente significativas e estatisticamente significativas em medidas-chave da função motora em meninos com distrofia muscular de Duchenne (DMD)
Elevidys Estudos clínicos em andamento
Elevidys, EMBARK'ta (Aşama III, NCT05096221 ) tedaviden iki yıl sonra e Çalışma 101'in (Aşama I/II, NCT03375164 , n=4), Çalışma 102'nin (Aşama II, NCT03769116 , n=26) ve ENDEAVOR Kohort 1'in (Aşama Ib, NCT04626674 , n = 20) é uma análise de dados de um motor de sonra, temel ölçümlerinde statistiksel olarak anlamlı ve klinik olarak anlamlı iyileşmeler gösterdi, iyi eşleştirilmiş harici control gruplarıyla karşılaştırıldığında. Toplu olarak, bu veriler Elevidys ile tedavinin, tedavi sırasında dört ila sekiz yaşlarındaki bireylerde hastalığın ilerlemesinin uzun vadeli stabilizasyonu yavaşlaması ile sonuçlandığını göstermektedir.
Elevidys mostrou melhorias estatisticamente significativas e clinicamente significativas em medidas-chave da função motora dois anos após o tratamento no EMBARK (Fase III, NCT05096221) e três anos após o tratamento em uma análise combinada do Estudo 101 (Fase I/II, NCT03375164, n=4), Estudo 102 (Fase II, NCT03769116, n=26) e ENDEAVOR Cohort 1 (Fase Ib, NCT04626674, n=20), em comparação com grupos de controle externo bem pareados. Coletivamente, esses dados demonstram que o tratamento com Elevidys resulta em estabilização de longo prazo ou desaceleração da progressão da doença em indivíduos com idade entre quatro e oito anos no momento do tratamento.
Os dados principais do segundo ano do estudo EMBARK foram anunciados em janeiro de 2025. Nenhum novo sinal de segurança foi observado no estudo EMBARK ao longo dos dois anos de duração.
Para avaliar melhor o efeito do Elevidys na progressão da doença, a saúde muscular e as mudanças na patologia muscular foram avaliadas por ressonância magnética (RM) em um subconjunto de indivíduos na parte um do EMBARK. Na semana 52, os resultados mostraram estabilização ou desaceleração da progressão da doença em pacientes tratados com Elevidys em comparação aos pacientes tratados com placebo. Na semana 104, as mudanças na RM em relação à linha de base continuaram a favorecer, de modo geral, o Elevidys em relação ao placebo na semana 52 em todos os músculos e grupos musculares.
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Autorização de comercialização para Elevidys
O Elevidys é aprovado para pessoas vivendo com Duchenne com quatro anos de idade ou mais, independentemente de seu status ambulatorial nos EUA, Emirados Árabes Unidos (EAU), Catar, Kuwait, Bahrein e Omã. O Elevidys também é aprovado para o tratamento de indivíduos ambulatoriais com idades entre quatro e sete anos no Brasil e Israel. Os registros também foram enviados à Agência Europeia de Medicamentos (EMA) e às autoridades regulatórias no Japão, Suíça, Cingapura, Hong Kong e Arábia Saudita. Até o momento, mais de 600 pacientes foram tratados com Elevidys.
