बॉबकैट mRNA क्या है? बॉबकैट mRNA ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए कैसे काम करता है?

बॉबकैट mRNA एक्सॉन स्किपिंग या AAV-माइक्रोडिस्ट्रॉफी तंत्र से अलग तरीके से काम करता है। यह अगली पीढ़ी की विधि ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए कम लागत वाली दवाओं की ओर ले जा सकती है।

कई एक्सॉन स्किपिंग थेरेपी या जीन थेरेपी, जैसे Elevidys, जिसे ड्यूचेन मांसपेशी रोग के उपचार के लिए FDA द्वारा अनुमोदित किया गया है, अपनी अत्यधिक कीमतों के कारण मरीजों को चिंतित करती हैं।

रिपोर्टों के अनुसार, बॉबकैट mRNA विधि का उपयोग करके विकसित दवाओं की कीमत अधिक उचित होगी।

बॉबकैट mRNA क्या है?

बॉबकैट mRNA एक स्वामित्व वाली रैखिक mRNA तकनीक है, जो अत्यधिक कुशल और लागत प्रभावी तरीके से बड़े प्रोटीन (13 केबी से अधिक) को एनकोड करने वाले उच्च गुणवत्ता वाले mRNA का उत्पादन करती है। एक लिपिड नैनोपार्टिकल (एलएनपी) इसे वितरित करता है। एलिक्सिरजेन थेरेप्यूटिक्स सबसे पहले यह देख रहा है कि बॉबकैट mRNA का उपयोग डिस्ट्रोफिन के साथ कैसे किया जा सकता है, जो कि ज्ञात सबसे बड़ा मानव जीन है।

क्या बॉबकैट mRNA तकनीक विश्वसनीय है?

कंपनी ने कहा है कि उसने प्रीक्लिनिकल पशु अध्ययनों में बॉबकैट mRNA-DMD इंजेक्शन से जुड़ी कोई भी सुरक्षा समस्या नहीं देखी।

वैकल्पिक तरीकों की तुलना में बॉबकैट mRNA की सुरक्षा का मूल्यांकन करते समय, विचार करने के लिए कुछ महत्वपूर्ण पहलू हैं। चूँकि mRNA कोई वायरस नहीं है, इसलिए इसे जैव सुरक्षा मानकों से छूट दी गई है, जिनका निर्माण और प्रशासन दोनों में AAV विधि को पालन करना होगा। उल्लेखनीय रूप से, AAV के विपरीत, mRNA को फिर से खुराक दी जा सकती है। प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया संबंधी चिंताओं के कारण, AAV-आधारित उपचारों को अक्सर एक से अधिक बार खुराक नहीं दी जा सकती है।

क्या बॉबकैट mRNA मांसपेशियों की ताकत बढ़ा सकता है?

कंपनी ने म्यूटेंट चूहों पर एक अध्ययन किया, जो DMD के लिए एक माउस मॉडल था, और मांसपेशियों की ताकत में कार्यात्मक सुधार पाया। एलिक्सिरजेन रिसर्च कंपनी का कहना है कि उसने mRNA-DMD की साप्ताहिक खुराक के साथ अग्रबाहु की मांसपेशियों में सुधार दिखाया। यह भी बताता है कि अग्रबाहु की मांसपेशियों में mRNA-DMD का एक इंजेक्शन म्यूटेंट चूहों में मांसपेशियों की ताकत को बहाल कर सकता है।

इन अध्ययनों से पता चलता है कि विशिष्ट क्षेत्रों में और अंततः पूरे शरीर में मांसपेशियों के उपचार के लिए पूर्ण लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन के लिए कोड करने वाले mRNA को पहुंचाना संभव हो सकता है। स्थानीय और प्रणालीगत पूर्ण लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन दृष्टिकोण DMD रोगियों के लिए उपयोगी उपचार हो सकते हैं जो चल सकते हैं और जो नहीं चल सकते हैं।

बॉबकैट mRNA के लाभ

एक्सॉन-स्किपिंग ड्रग्स और एएवी-माइक्रोडिस्ट्रोफिन सहित मौजूदा उपचार डीएमडी के रोगियों के लिए क्रांतिकारी रहे हैं। हालांकि, ऐसे उपचार विकसित करने की महत्वपूर्ण आवश्यकता बनी हुई है जो मांसपेशियों को कमज़ोर करने वाले लक्षणों को अधिक प्रभावी ढंग से रोक सकें या उनका इलाज कर सकें।

डिस्ट्रोफिन एक प्रोटीन है जो डीएमडी का कारण बनता है। इसलिए, एक उपचार जो पूरे प्रोटीन को पुनर्स्थापित करता है, सैद्धांतिक रूप से उचित कार्य को बहाल करना चाहिए।

वैज्ञानिकों को यह भी पता है कि पूर्ण लंबाई वाला डिस्ट्रोफ़िन अधिक स्थिर होता है और छोटे संस्करण की तुलना में इसका जीवनकाल अधिक होता है। उल्लेखनीय रूप से, एक्सॉन स्किपिंग केवल रोगी आबादी के एक छोटे प्रतिशत को लक्षित करेगा।

बॉबकैट mRNA प्रौद्योगिकी से विकसित तथा पूर्ण संस्करण का उपयोग करके तैयार किया गया उपचार किसी भी व्यक्ति द्वारा इस्तेमाल किया जा सकता है, चाहे उसमें कोई भी उत्परिवर्तन हो।