25 नवंबर, 2025 को, शोधकर्ताओं बुएल डी. रॉजर्स और क्रिस्टोफर डब्ल्यू. वार्ड ने जीन थेरेपी में एक महत्वपूर्ण अध्ययन प्रकाशित किया, जिसमें ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के इलाज के उद्देश्य से एक कोडोन-अनुकूलित मानव स्मैड7 जीन थेरेपी का अनावरण किया गया।.
यह गंभीर आनुवंशिक विकार मुख्यतः युवा लड़कों को प्रभावित करता है, जिसके परिणामस्वरूप मांसपेशियों का क्रमिक क्षरण, गतिशीलता में कमी और दुखद रूप से, समय से पहले मृत्यु हो जाती है। कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स जैसे वर्तमान उपचार विकल्प केवल सीमित राहत प्रदान करते हैं और रोग की निरंतर प्रगति को नहीं रोक पाते। परिणामस्वरूप, डीएमडी समुदाय में नए उपचारों की तत्काल और हार्दिक मांग है।.
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डीएमडी के लिए Smad7 जीन थेरेपी
यह अभिनव दृष्टिकोण Smad7 जीन पर केंद्रित है, जो मांसपेशियों के विकास और मरम्मत के पीछे की कोशिकीय प्रक्रियाओं के प्रबंधन के लिए महत्वपूर्ण है। Smad7 के कोडॉन अनुक्रम को परिष्कृत करके, टीम ने मांसपेशियों के ऊतकों में इसकी प्रभावशीलता को बढ़ाने का प्रयास किया। हालाँकि ये निष्कर्ष DMD की चुनौतियों से निपटने के लिए नई रणनीतियों का मार्ग प्रशस्त करते हैं, लेकिन नैदानिक स्थितियों में इसके उपयोग से पहले चिकित्सा की प्रभावकारिता और सुरक्षा का गहन मूल्यांकन करने के लिए अतिरिक्त शोध आवश्यक होगा। >>> और पढ़ें: नेचर.कॉम
Smad7 जीन थेरेपी के मुख्य बिंदु
जीन थेरेपी से प्राप्त हालिया निष्कर्षों ने मूषक मॉडलों में प्रभावशाली परिणाम उजागर किए हैं।. अनुकूलित Smad7 जीन से उपचारित चूहों में मांसपेशियों के द्रव्यमान में उल्लेखनीय वृद्धि देखी गई, जिसका प्रमाण शक्ति और सहनशीलता मूल्यांकन से मिलता है।. ऊतकवैज्ञानिक परीक्षणों से फाइब्रोसिस में कमी और मांसपेशी संरचना में सुधार देखा गया, जिससे मांसपेशी फाइबर की मात्रा और गुणवत्ता दोनों में सुधार हुआ। अध्ययन इस बात पर ज़ोर देता है कि ये प्रगति मांसपेशीय दुर्विकास के संभावित उपचार में एक परिवर्तनकारी बदलाव का संकेत देती है, जो केवल संख्यात्मक सुधारों से कहीं आगे तक फैली हुई है।.
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