मेटाजेनोमी, एक सटीक आनुवंशिक औषधि कंपनी जो अपने स्वामित्व वाले जीन संपादन टूलबॉक्स का उपयोग करके रोगियों के लिए रोगहर चिकित्सा विकसित करने के लिए प्रतिबद्ध है, ने आज नेचर कम्युनिकेशंस पत्रिका में एक प्रकाशन की घोषणा की, जिसमें मानव जीनोम में बड़े, लक्षित जीन एकीकरण के लिए अपनी नवीन, कॉम्पैक्ट CAST प्रणाली का वर्णन किया गया है।
मेटाजेनोमी की CAST प्रणालियां रोगहर आनुवंशिक औषधियों के विकास के लिए एक संभावित समाधान हैं, क्योंकि ये प्राकृतिक प्रणालियां जीन संपादन के क्षेत्र के लिए महत्वपूर्ण कार्य करती हैं: बड़े जीन कार्गो का सटीक, प्रोग्रामयोग्य एकीकरण।
इस तकनीक में विल्सन रोग, सिस्टिक फाइब्रोसिस और ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी जैसे किसी भी प्रकार के कार्य उत्परिवर्तन के कारण होने वाली जटिल आनुवंशिक बीमारियों के एक बड़े समूह को संबोधित करने की क्षमता है। हाल ही में प्रकाशित डेटा मानव जीनोम में चिकित्सीय जीन को सटीक रूप से एकीकृत करने के लिए एक प्रथम श्रेणी के दृष्टिकोण को प्रदर्शित करता है, जो इन प्रणालियों की क्षमता को स्थापित करने वाले पूर्व निष्कर्षों पर आधारित है।
मेटाजेनोमी के नए, कॉम्पैक्ट Cas12k CAST सिस्टम की खोज कंपनी के AI-संचालित मेटाजीनोमिक्स प्लेटफ़ॉर्म का उपयोग करके की गई और मानव कोशिकाओं में प्रोग्राम करने योग्य और लक्षित जीनोमिक एकीकरण को प्राप्त करने के लिए इसका अनुवाद किया गया। मेटाजेनोमी के वैज्ञानिकों ने मानव जीनोम में एक ज्ञात सुरक्षित-बंदरगाह साइट पर कई कार्गो के एकीकरण का प्रदर्शन किया, जो सिस्टम की साइट-विशिष्ट, प्रोग्राम करने योग्य और बहुमुखी विशेषताओं को दर्शाता है।
अध्ययन में चिकित्सीय अनुप्रयोगों के लिए CAST के अनुवाद के लिए प्रमुख प्रगति पर प्रकाश डाला गया है, जिसमें मानव जीनोम में सुरक्षित-बंदरगाह साइट पर फिर से लक्षित करने की क्षमता, चिकित्सीय रूप से प्रासंगिक जीन का पूर्ण एकीकरण और 'ऑल-इन-वन' mRNA का उपयोग करके वितरण को सुव्यवस्थित करना शामिल है। ये निष्कर्ष इन विवो जीन संपादन चिकित्सा के विकास के लिए बड़े, लक्षित जीनोमिक एकीकरण दृष्टिकोणों में नई अंतर्दृष्टि प्रदान करते हैं। भविष्य का कार्य इन क्षमताओं का विस्तार करने और नैदानिक अनुप्रयोगों के लिए प्रणाली को अनुकूलित करने पर ध्यान केंद्रित करेगा, जिसमें 2025 में अतिरिक्त प्रगति की उम्मीद है।
