अनुसंधान

Solid Biosciences ने SGT-003 जीन थेरेपी के लिए क्लिनिकल परीक्षण की जानकारी जारी की

Solid Biosciences ने बताया कि SGT-003 जीन थेरेपी क्लिनिकल परीक्षण में चार रोगियों को खुराक दी गई है; यह सभी रोगियों में अच्छी तरह से सहन किया गया था...

डॉ. लियुबोव गुशचिना के एक्सॉन 17 स्किपिंग अध्ययन को अनुदान से पुरस्कृत किया गया

हमें अमेरिकन न्यूरोमस्क्युलर फाउंडेशन (ANF) के 2024 इन्वेस्टिगेटर ग्रांट अवार्ड के विजेताओं को प्रस्तुत करते हुए खुशी हो रही है। लियुबोव गुशचिना, पीएचडी, को यह पुरस्कार मिला...

FDA ने बेकर मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए IPS HEART की GIVI-MPC स्टेम सेल थेरेपी को अनाथ दवा घोषित किया

FDA को GIVI-MPCs के लिए IPS HEART अनाथ औषधि पदनाम (ODD) प्रदान किया गया है क्योंकि इसकी पूर्ण लंबाई के साथ नई मांसपेशियों का उत्पादन करने की असाधारण क्षमता है...

इम्यूनोफोर्ज को डीएमडी कार्डियोमायोपैथी के लिए 'पेम्जिविप्टाडिल' के चरण 2 क्लिनिकल परीक्षण के लिए FDA IND अनुमोदन प्राप्त हुआ

डीएमडी कार्डियोमायोपैथी के लिए एक दवा, पेम्जिविप्टाडिल का उपयोग सप्ताह में एक बार किया जाता है और यह इम्यूनफोर्ज के ईएलपी प्लेटफॉर्म (इलास्टिन लाइक पॉलीपेप्टाइड प्लेटफॉर्म) पर आधारित है, जो एक लंबे समय तक काम करने वाला...

DM1 में DYNE-101 और DMD में DYNE-251 की योजना की घोषणा डायने थेरेप्यूटिक्स द्वारा की गई

डायने थेरेप्यूटिक्स ने 10 जनवरी, 2025 को एक निवेशक कार्यक्रम के दौरान अपनी चिकित्सा DYNE-101 और DYNE-251 के लिए सकारात्मक नैदानिक डेटा की घोषणा की। मायोटोनिक डिस्ट्रोफी के लिए DYNE-101...

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